环球首个BCMA CAR

2021年06月28日讯 /BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与单干同伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日结合发布，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份踊跃审查意见，建议同意抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel），用于医治复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，详细为：先前已承受过至多3种疗法医治（包含免疫调理剂、一种卵白酶体克制剂、一种抗CD38抗体）且在末了一种疗法医治时代疾病停顿的R/R MM成人患者。当初，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计在将来2个月内做出终极审查决议。此前，EMA付与了Abecma优先药物质格（PRIME）。

Abecma是一种独创（first-in-class）、BCMA导向、个别化免疫细胞疗法。BCMA是一种简直广泛在多发性骨髓瘤癌细胞上表白的卵白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma辨认并联合BCMA，招致表白BCMA的细胞灭亡。

Abecma是环球首个上市的BCMA导向CAR-T细胞疗法。2021年3月，美国同意Abecma，用于医治R/R MM成人患者。该药保举剂量为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞，实用于医治：既往承受4线医治或更多线医治（包含3类药物：免疫调理剂、卵白酶体克制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。

Abecma的同意上市，将为这类患者提供一种新的、无效的、特性化医治方案，仅需一次输液即可完成疾速、深度、耐久的缓解。在临床研讨中，Abecma在承受医治的患者中平安性已获得很好的证明，细胞因子开释综合征（CRS）和神经毒性（NT）年夜多半为初级，具备可预测的晚期发病，并能疾速消退。

百时美施贵宝细胞医治开辟高级副总裁Noah Berkowitz博士表现：“作为首个得到CHMP阳性审查意见的多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法，Abecma代表了一种潜在的新医治办法，实用于欧洲与这种无奈治愈的血液癌症作奋斗的患者。咱们期待欧盟委员会的决议，以便为欧洲有必要的患者提供新颖和特性化的医治选择。”

Abecma是环球第一个得到监管同意的BCMA CAR-T细胞疗法，其原理是在患者的T细胞上嵌合BCMA的受体，其制备进程为：从每例患者的血液中拆散得到T细胞，使用编码BCMA抗原受体的慢病毒对T细胞进行修饰，使T细胞外表表白BCMA受体。医治时，MM患者先承受2种化疗药物（环磷酰胺和氟达拉滨）预处置，以杀死患者体内现有的T细胞，随后输注Abecma，一旦输注回患者体内，Abecma就开端寻觅并杀死表白BCMA的细胞。

Abecma是百时美施贵宝和蓝鸟生物独特开辟、独特推行和利润分享协定的一部门，单方在美国市场结合开辟和贸易化Abecma。百时美施贵宝将全权担任Abecma在美国以外埠区的临盆和贸易化。

CHMP的踊跃审查意见，基于症结2期KarMMa研讨(NCT03361748)数据。这是一项症结、开放标签、单臂、多中间、多国2期研讨，评价了Abecma在北美和欧洲复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者中的疗效和平安性。该研讨共入组了140例患者，此中128例患者在进行淋巴肃清性化疗后承受了Abecma目的剂量程度为150-450 x 10E6的CAR阳性T细胞医治。一切入组患者先前承受过至多3种医治方案（包含免疫调理剂、卵白酶体克制剂、抗CD38抗体）且对末了一种方案难治（界说为：末了一次医治时代或60天内疾病停顿）。这128例患者中，既往方案的中位数为6种（范畴：3-16），84%（108/128）的患者为3类难治性。

本年5月，百时美施贵宝与蓝鸟生物颁布了KarMMa研讨的最新阐发数据（随访超过2年）。这些数据，代表着迄今为止对一种CAR-T细胞疗法医治多发性骨髓瘤（MM）环球的最长随访。

KarMMa研讨的恒久数据持续显示：中位随访超过2年（24.8个月），Abecma在R/R MM患者中具备耐久的疗效和可预测的平安性。在128例患者中，中位总生活期（OS）为24.8个月，总缓解率（ORR）为73%，缓解耐久。该研讨中察看到的神经毒性（NT）特征的阐发，增强了对Abecma平安性的充沛相识，NT年夜多半为1/2级，且产生早、消退快。

这些恒久数据进一步证实了Abecma可能为R/R MM患者群体提供具备临床意义的成果和可预测的平安性，强调了这种新型个别化医治的劣势及变更性后劲。（100医药网100yiyao.com）

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