首个特发性嗜睡症新药!共同阳离子羟丁酸疗法Xywav获FDA同意上市

起源：生物摸索 2021-08-16 12:16

美国食物与药物监视治理局（FDA）发布，已同意爵士制药（Jazz Pharmaceuticals ）公司的共同阳离子羟丁酸疗法Xywav\？（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于医治成人特发性嗜睡症。这是FDA同意的首个用于医治该类疾病的药物。“Xywav 获批新顺应症意义严重，由于 FDA 从未同意过特发性嗜睡症药物。”FDA 药

美国食物与药物监视治理局（FDA）发布，已同意爵士制药（Jazz Pharmaceuticals ）公司的共同阳离子羟丁酸疗法Xywav\（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于医治成人特发性嗜睡症。这是同意的首个用于医治该类疾病的药物。

“Xywav 获批新顺应症意义严重，由于 FDA 从未同意过特发性嗜睡症药物。” 药物评估和研讨中间神经迷信办公室副主任 Eric Bastings 博士说，“特发性嗜睡症是一种终生疾病，Xywav 的上市将有助于帮忙患者更好地治理这类疾病。”

特发性嗜睡症是指夜间就寝构造正常而白昼就寝光阴过多，并能够伴夜间就寝继续光阴过长的状态。它是一种中枢性嗜睡阻碍，多发于青少年期，虽然有申报称部门患者的病情会自行缓解，然则这种就寝阻碍在重大性和耐久性上根本坚持稳定。

Xywav是专门为发生发火性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开辟的产物，具备一种共同的阳离子组分（钙镁钾钠），可年夜年夜削减患者服药后的慢性钠负荷。虽然Xywav切实其实切作用机制尚不分明，但该产物对猝倒和白昼适度嗜睡的医治作用被以为是通过就寝时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。

2020年7月，Xywav得到美国FDA同意，用于医治7岁及以上发生发火性嗜睡症患者的猝倒或适度日间嗜睡。2020年9月，付与该产物用于医治特发性嗜睡症的疾速通道指定，并于2021年4月作为弥补新药申请（sNDA）承受的一部门被付与优先审查认证。

这次的同意是基于一项多国、双盲、多中间、抚慰剂对照、随机停药3期研讨，评价了Xywav医治特发性嗜睡症成人患者的疗效和平安性。研讨设计包含长达14周的滴定和优化期，2周的Xywav稳定剂量期，随落后行1：1随机分组承受Xywav或抚慰剂医治2周。在实现双盲、抚慰剂对照医治期后，患者进入24周的开放标签平安扩大期。

在154 位19至75岁的特发性嗜睡症患者中，服用Xywav的患者在Epworth嗜睡量表、症结主要终点患者总体变动的印象以及特发性嗜睡症重大水平量表方面显示出具备临床意义的疗效维持，而服用抚慰剂的患者相比Xywav病情好转具备高度统计学意义。服用Xywav的最罕见为恶心 (21.4%)、头痛 (16.2%)、头晕 (11.7%)、焦炙 (10.4%) 和吐逆 (10.4 %）等。

值得注意的是，因为Xywav的活性部门是羟丁酸盐，滥用或误用该身分将会招致重大的反作用，包含癫痫发生发火、呼吸困难、警觉性改动、昏倒和灭亡，而且服用羟丁酸钠的成年患者在临床上被察看到存在显着的呼吸克制和警觉性程度下降的环境，是以Xywav将不会在批发药店贩卖，而是仅能由临床大夫开具处地契使用。

爵士制药董事长兼首席执行官Bruce Cozadd说：“Xywav是一种对患者意义不凡的医治办法，咱们的3期成果证实了这一点。这次同意了该药物用于特发性嗜睡症医治的这一里程碑，体现了爵士制药以患者为中间的研发策略和外部开辟才能，这将有助于咱们完成在两年内推出五款产物的目的。”(100yiyao.com）

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