CDE出台患者申报终局政策，ePRO的春天来了吗？

起源：药研社 2021-09-16 15:47

9月3日，国度药品监视治理局药品审评中间（简称CDE）宣布《患者申报终局在药物临床研讨中利用的指导准绳（征求意见稿）》（以下简称指导准绳），为合理使用患者申报终局（patient-reported outcome, 简称PRO）数据支持药品审评决议计划赐与指引。 9月3日，国度药品监视治理局药品审评中间（简称CDE）宣布《患者申报终局在药物临床研讨中利用的指导准绳（征求意见稿）》（以下简称指导准绳），为合理使用患者申报终局（patient-reported outcome, 简称PRO）数据支持药品审评决议计划赐与指引。

国度为何出台这一政策？该政策关于临床研讨参加各方将会发生哪些影响？政策中特殊提到的ePRO会给PRO的详细实践带来哪些改动？药研社副总裁兼首席技术官李锦国师长教师特殊承受专访，解读新政并分享数字化期间下PRO倒退的新趋向。

李锦国在中华医学事务年调演讲

Q: 您以为CDE为什么要出台这一《指导准绳》，该《指导准绳》将对行业有何影响？

A: 最新的《指导准绳》是国度监管部分在律例政策层面临于“以患者为中间”监治理念的详细体现和深入。

7月2日CDE宣布的《以临床代价为导向的抗肿瘤药物临床研发指导准绳》明白提出了新药研发“应认为患者提供更优的医治选择为最高目的”等要求，并必定了ePRO可能加重受试者负担的作用。9月3日的《指导准绳》关于PRO的临床利用进行了详细论述和延伸，具备很强的指导性，凸显了律例越来越看重临床研讨中患者的体验、感触和获益。

从2020年终的新冠疫情以来，因为线下实验的监查和访视遭到障碍，近程智能化临床实验（DCT）开端逐渐遭到看重并获得利用。ePRO作为近程智能化临床实验的焦点，其代价也得以体现。但此前，因为没有明白的律例支持，部门研讨者关于在实验中使用ePRO多有顾虑，从而持续使用传统纸质的PRO。

我信任《指导准绳》的出台会匆匆进ePRO倒退，甚至成为推进整个数字化临床研讨倒退的春风。有了律例的保驾护航，研讨者、申办方会更有能源在临床实验中按需利用ePRO，也会领会到数字化技术为临床研讨下降本钱的同时也带来质量的提升，这关于临床研讨的数字化转型是一个很好的助推器。

Q: 《指导准绳》必定了ePRO在数据采集与治理等方面具备显明劣势，但也列出了不少在使用ePRO时“必要思索的点”，例如数据精确性、真实性、平安治理系统、拜访节制、数据备份、数据保管等。这些疑虑是障碍ePRO推行的因素吗？ePRO产物以后广泛存在的成绩有哪些？

A: 在医疗安康畛域，患者的数据平安与隐衷维护始终是年夜家存眷的成绩，指南中提到的顾虑也是临床实践中研讨者们的担心。

以后国际ePRO产物仍在生长的起步阶段，我感到咱们在以下方面应赐与足够的看重：

一是指南提到的数据平安成绩。ePRO不仅是临床实验中患者数据的采集软件，更紧张的是数据采集的平安性以及对患者的隐衷维护。并且不仅思索数据采集平安性，还要思索ePRO在利用进程中的用户身份平安，网络传输平安以及数据存储平安及拜访节制等。另外，还需重点存眷体系的稳定性及靠得住性。

二是研讨者的参加感不强。《指导准绳》专门提到研讨者具备保护和确认ePRO源数据精确性、真实性的治理权限。但在部门ePRO产物中，研讨者还不克不及便捷的保护或确认来自于ePRO中的数据，既给研讨者的任务带去方便，也招致患者提交信息不克不及实时通报给研讨者予以确认，给患者带来欠好的体验。

三是数据割裂的成绩。《指导准绳》中提到ePRO体系可与电子病历体系（EMR）或电子数据采集体系（EDC）对接，造成个别程度的完全数据流。今朝部门ePRO已做到了与EDC体系的完全对接，但令人遗憾的是咱们还很难以合规的与院内诊疗数据买通。

Q: 在您看来解决上述成绩的焦点是什么？

A: 数据平安必要从整体上全方位的思索，必要投入年夜量的硬件资本及研发资本予以保证。数据平安性的背地必要公司在策略层面临平安性有足够的看重，同时也必要有教训、有才能的技术研发和运维保证团队来确保体系的稳定性、靠得住性。另外，对体系或数据的拜访节制及灾备也应赐与足够的看重，必要订定严厉SOP流程。

ePRO的产物也必要跟更多端口买通。为了将患者的相关数据实时反应给研讨者，咱们还特殊研发了面向研讨者的挪动化临床实验产物——“临研家”。咱们通过内置ePRO功效的“安康秘书”和“临研家”两款产物的组合造成详细落地的eCOA（electronic Clinical Outcome Assessment，电子化临床成果评价）方案。通过eCOA不仅下降临床实验的综合本钱，更紧张的是提升了临床实验的质量和患者的允从性。

Q: 当初业内十分看重“以患者为中间”的理念，除了ePRO产物，还可以在哪些方面提升患者在临床实验中的获益呢？

A: 在“安康秘书”中，咱们整个产物的设计上除知足律例及医学业余要求外，很紧张的因此用户体验为中间的设计理念。例如，可以依据分歧实验方案或患者人群特色，机动定制安康秘书以知足分歧实验的差别化需求；支持与智能可穿着设备或医疗东西的连贯，及时获取数据；支持将笔墨以语音模式播放或将语音转换为笔墨；安康秘书同时还提供微信小法式版本，以更轻量的方式来知足临床实验的需求。

药研社还设有患者关爱中间（400收费德律风），聘任业余的医学职员赐与患者以医学常识帮忙。他们会将心比心的考量患者需求，并将其需求融入临床实验的设计傍边。

通过技术与医学的强强结合，咱们将更好地进步患者的体验和允从性，延长实验周期，削减经费挥霍，完成制药企业与患者的双赢。

版权声明 本网站一切注明“起源：100医药网”或“起源：bioon”的笔墨、图片和音视频材料，版权均属于100医药网网站一切。非经受权，任何媒体、网站或团体不得转载，不然将追究司法义务。取得书面受权转载时，须注明“起源：100医药网”。其它起源的文章系转载文章，本网一切转载文章系出于通报更多信息之目标，转载内容不代表本站态度。不愿望被转载的媒体或团体可与咱们分割，咱们将立刻进行删除处置。

医药网新闻