肺动脉低压(PAH)新药!结合医治公司Tyvaso DPI(曲前列尼尔，干粉吸入器)遭美国FDA回绝同意!

起源：本站原创 2021-10-19 02:40

Tyvaso DPI疗效媲美Tyvaso雾化剂，使用更不便：用于医治肺动脉低压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉低压（PH-ILD），改善患者活动才能。

肺（图片起源：efspecialists.co.uk）

2021年10月18日讯 /BIOON/ --结合医治公司（United Therapeutics）近日发布，美国食物和药物治理局（）已针对Tyvaso DPI（inhaled treprostinil，吸入用曲前列尼尔）干粉吸入器的新药申请（NDA）宣布了一封完全回应函（CRL），回绝同意Tyvaso DPI：用于医治肺动脉低压（PAH）以及间质性肺病相关肺动脉低压（PH-ILD），改善患者活动才能。

值得一提的是，结合医治公司之前在提交Tyvaso DPI NDA时，也提交了一张优先审查凭据（PRV），来放慢的审查周期。

在CRL中，FDA只提出了一个缺点，妨害了Tyvaso DPI的同意。该缺点与第三方举措措施的地下查看成绩无关，该举措措施对曲前列尼尔质料药进行阐发测试。此外，美国没有提到与MannKind公司工场临盆、测试和包装制品Tyvaso DPI（包含其相关设备）相关的任何缺点或成绩。该机构提出的一切其他要求都已获得解决。

经修订的Tyvaso DPI标签草案包含与Tyvaso （曲前列地尼）吸入溶液用于PAH和PH-ILD顺应症雷同的顺应症，以进步活动才能，而且不包括任何禁忌症或黑框正告。

结合医治公司主席兼首席执行官Martine Rothblatt博士表现：“咱们十分快乐对该标签的反应，这将终极使咱们可能将Tyvaso DPI带给数千名有需求的患者。咱们信任，完全回应函中提出的繁多缺点将迅速获得解决，Tyvaso DPI将在2022年炎天（要是不是更早的话）得到同意，该药将是医治PAH和PH-ILD患者的一项突破性停顿。”

treprostinil化学构造式（图片起源：api.drreddys.com）

Tyvaso DPI是Tyvaso（treprostinil，曲前列尼尔，吸入性溶液）的下一代干粉配方，无望提供比传统雾化Tyvaso疗法更不便的给药办法。

Tyvaso吸入性溶液于2009年7月初次得到FDA同意，用于医治肺动脉低压（PAH，WHO第1组）患者，改善活动才能。本年4月，同意Tyvaso第二个顺应症，用于医治间质性肺病相关肺动脉低压（PH-ILD；WHO第3组）患者，改善活动才能。

值得一提的是，Tyvaso是美国第一个也是独一一个被同意医治PH-ILD的疗法，标记着PH-ILD畛域的里程碑式提高。PH-ILD是一种重大的威逼性命的疾病，在症结INCREASE研讨中，Tyvaso医治显著改善了患者的活动才能。

曲前列尼尔（treprostinil）是一种人工合成的前列环素模拟物，次要通过间接舒张肺和全身动脉血管床并克制血小板凑集发扬作用。

结合医治公司已针对曲前列尼尔推出了多种剂型，包含：Tyvaso（吸入性溶液）、Orenitram（缓释片）、Remodulin（打针剂）。今朝，United Therapeutics公司也正在开辟一款干粉剂Tyvaso DPI，这是Tyvaso的下一代干粉配方。

Tyvaso DPI的新药申请（NDA）包含了BREEZE研讨的数据。本年1月份颁布的成果显示，该研讨到达了次要终点，数据证实了PAH患者从Tyvaso（曲前列尼尔）吸入性溶液过渡到Tyvaso DPI的平安性和耐受性。此外，在安康意愿者中进行的药代能源学（PK）研讨标明，Tyvaso DPI和Tyvaso吸入溶液之间的曲前列尼尔裸露当量具备可比性。

要是得到同意，Tyvaso DPI预计将在吸入曲前列尼尔医治方面取得严重停顿，与现有的Tyvaso吸入性溶液相比，可提供应药不便的劣势。（100医药网100yiyao.com）

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