驯鹿医疗和信达生物将在2021 ASH年会中口头报告BCMA CAR-T（CT103A）的最新研究结果

　　驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，今日宣布将在2021第63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示其与信达生物制药集团（“信达生物”）（香港联交所股票代码：01801）共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）疗法（驯鹿医疗研发代号：CT103A，信达生物研发代号：IBI326）的最新1/2期注册性临床研究结果（摘要编号：547）。

　　本次口头报告将展示CT103A治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1/2期临床研究(ChiCTR1800018137) 在13个中心的最新临床数据，包括了在更长随访期中更多受试者的更完整的安全性、有效性结果，以及CT103A的药代动力学数据。

　　摘要标题：全人源B细胞成熟抗原特异性CAR-T细胞(CT103A)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1/2期临床研究

　　报告类型：口头报告摘要编号547

　　会议主题：704. 细胞免疫疗法: 骨髓瘤的细胞治疗

　　会议时间: 2021年12月12日下午4:30 - 6:00（美国东部时间）

　　报告人：华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授

　　目前，CT103A在国内的研究者发起的（IIT）临床研究 -- 输注CT103A细胞治疗复发/难治浆细胞肿瘤的安全性和有效性的单中心、开放的I期临床研究已完成23例回输后至少2年随访；注册临床研究 -- 全人源BCMA 嵌合抗原受体自体T 细胞注射液（CT103A）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者（RRMM）的Ib/II 期临床研究（ChiCTR1800018137）正在开展中。除多发性骨髓瘤外，驯鹿医疗已率先开启CT103A在自身免疫性疾病的研究。CT103A针对视神经脊髓炎的非注册临床研究已取得积极结果并已完成pre-IND阶段，有望于2021年底在自身免疫性疾病治疗领域申报IND。

　　关于多发性骨髓瘤（MM）

　　多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。根据弗若斯沙利文报告：

　　美国MM的新发病人数从2016年30,300 人增加至2020年32,300人，预计2025年将增加至37,800人。美国MM的患病人数从2016年132,200人增加到2020年144,900人，预计2025年将增加至162,300人。

　　中国MM的新发病人数由2016年18,900人增至2020年21,100人，预计2025年将增长至24,500人。中国MM的患病率从2016年69,800 人增至2020年113,800人，预计2025年增长至182,200人。

　　关于CT103A(BCMA CAR-T)

　　CT103A是由驯鹿医疗和信达生物制药联合开发的一种创新产品。本产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，CT103A CAR-T产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的体内持久存续性。2021年2月，CT103A已获得国家药品监督管理局(NMPA) 药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物”认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。除多发性骨髓瘤外，该产品也在针对罕见病—视神经脊髓炎进行非注册临床研究并已完成Pre-IND阶段。

　　关于驯鹿医疗

　　驯鹿医疗是一家专注于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司成立于2017年，已组建了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的国际化管理团队。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的产品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）已处于临床开发后期阶段，已于2021年2月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”品种；公司自主研发的创新产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。

　　凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿医疗有志于成为业界有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为受试者开辟新的治疗道路，带来新的希望。