儿童生长激素缺乏症新药(GHD)！辉瑞每周长效重组人生长激素恩根拉(somatrogon)在美国监管受挫！

来源：原创网站2022-01-23 01:34

Somatrogon具有延长的半衰期，可以显著减轻治疗负担。

儿童生长激素缺乏症(资料来源：国家儿童研究中心)

2022年1月22日//BROTN/-(辉瑞)和OPKO健康公司最近宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已对somatrogon的生物产品许可申请(BLA)发出完整的回复函(CRL)。生长激素是一种长效重组人生长激素(hGH)，用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)。辉瑞正在评估美国食品和药物管理局的意见，并将与其合作，以确定适当的前进方向。

最近，日本厚生劳动省(MHLW)批准了用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的24毫克和60毫克注射笔。somatrogon的批准将带来长期的每周治疗选择，这将有助于减轻GHD儿童、其亲属和照顾者每天注射生长激素的负担。

辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官、医学博士布伦达库珀斯通(Brenda Cooperstone)表示：“我们仍然对索马特隆将为全球患者提供的潜在治疗益处充满信心。我们将与密切合作，以确定将这一重要的每周治疗计划带给生长激素缺乏症儿童及其家人的最佳方式。”

Somatrogon的监管申请已提交给世界各地的许多国家进行审查。本周早些时候，日本厚生劳动省(MHLW)批准了24毫克和60毫克的恩根拉注射笔，用于长期治疗内源性生长激素分泌不足引起的生长障碍儿童。2021年，加拿大卫生部批准了恩根拉用于GHD儿科患者的长期治疗，澳大利亚治疗产品管理局(TGA)批准了恩根拉用于生长激素分泌不足导致的生长障碍儿童的长期治疗。此外，2021年12月，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)发布正面意见，建议批准恩根拉在欧盟上市，用于治疗3岁及以上儿童和青少年因生长激素分泌不足导致的生长障碍。欧盟委员会(EC)预计将在2022年初做出最终审查决定。

生长激素缺乏症(GHD)是一种罕见的疾病，其特征是垂体分泌的生长激素不足，每4000-10000名儿童中就有一名患有这种疾病。在儿童中，这种疾病可能是由基因突变或出生后获得性引起的。由于患者脑垂体分泌的生长激素(一种导致生长的激素)水平不足，GHD儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。如果不治疗，受影响的儿童将在成年后继续遭受发育迟缓和身材矮小的痛苦。此外，患有GHD的儿童将面临其他身心健康问题。

几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素(hGH)，以改善生长和代谢效果。对于照顾者和患者来说，每天注射的治疗负担非常大，可能导致依从性差，降低整体治疗效果。

Somatrogon是一种新的分子实体，含有人生长激素的天然序列，在人绒毛膜促性腺激素(hCG)链C端肽(CTP)的N端含有1个拷贝，C端含有2个拷贝，可以延长分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon因治疗患有GHD病的儿童和成人而被授予孤儿药物资格。截至目前，研究结果显示，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon可以显著减少生活方式干扰，支持患者的偏好，提高依从性。

2014年，辉瑞和欧普科签署了一项全球协议，开发用于治疗GHD的索马曲贡并将其商业化。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。(100yiyao.com 100医疗网)

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