转甲状腺素淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/电离配体偶联反义药物依普兰森被FDA认证为孤儿药！

来源：原创网站2022-01-25 04:20

依普敦森是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少甲状腺素运载蛋白(TTR)的产生。

ATTR淀粉样变性(来源：clevelandclinic.org)

2022年1月24日/Bion/-Ionis Pharma是反义治疗领域的领导者。最近，该公司宣布，美国美国食品药品监督管理局()授予埃普伦特森孤儿药资格(ODD):该药是一种反义药物，用于治疗甲状腺素运载蛋白(TTR)介导的淀粉样变性(ATTR)。

孤儿药是指用于预防、治疗和治疗罕见病的药物，罕见病是发病率极低的一类疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患者少于20万的疾病。罕见病药物研发激励包括各种临床开发激励，如与临床试验费相关的税收抵免、用户费减免、协助设计、药品上市后批准适应症的7年市场独占期等。

Eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少甲状腺素运载蛋白(TTR)的产生，用于治疗遗传性和非类型TTR淀粉样变性(ATTR)。目前，eplontersen正在进行3期试验，以治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)和甲状腺素运载蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)。2021年12月，(阿斯利康)与爱思达成战略合作，开发eplontersen并将其商业化。

ATTR淀粉样变性是一种罕见的全身性、进行性和致死性疾病，其特征是由异常解离和折叠的甲状腺素运载蛋白(TTR)组成的淀粉样沉积物在人体的各种器官和组织中异常形成和沉积，包括外周神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺、骨髓等。TTR淀粉样沉积物在这些组织和器官中的逐渐积累会导致器官衰竭并最终死亡。

甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)和甲状腺素运载蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)是ATTR淀粉样变性的两种临床表现。after厘米是一种全身性、进行性和致命性疾病，可导致进行性心力衰竭和诊断后4年内死亡。由于对该病的认识不足，症状的异质性，该病仍未完全发展，其发病率被认为被低估。ATTR-PN是一种衰弱性疾病，在未来五年内会导致周围神经损伤和运动障碍。如果不治疗，它通常在10年内死亡。

反义药物作用机制(图片来源：Ionis Pharma)

目前已有多种药物投放市场，包括Ionis公司反义寡核苷酸(ASO)的Tegsedi(inotersen)、Alnylam公司RNAi的Onpattro(patisiran)和口服转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis(Vyndamax，Vyndaqel)。在这些药物中，Tegsedi和Onpattro可以沉默特定的信使RNA(mRNA)并阻断TTR蛋白的产生，这可能有助于减少外周组织中TTR淀粉样蛋白的沉积并促进其清除，恢复这些组织的功能。Tafamidis是第一个TTR稳定剂，可选择性结合TTR，稳定TTR转运蛋白四聚体，减缓淀粉样沉积物的形成。

其中，辉瑞tafamidis(Vyndamax [Veyndaqel])于2020年在中国上市。监管方面，美国FDA正在对Alnylam公司的另一种RNAi药物vutrisiran进行审查。该药为皮下注射给药的RNAi疗法，其作用机制与Onpattro相同。(100yiyao.com 100医疗网)

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