治疗骨髓纤维化的新药！莫美洛替尼(Molotinib) 一种被Gilead放弃的口服多激酶抑制剂:3期临床成功的关键！

来源：原创网站2022-01-27 02:29

塞拉公司以1.98亿美元从基列德购买了莫美洛替尼。莫洛替尼是一种强效、选择性和口服的JAK2 JAK1 ACVR1/ALK 2抑制剂，具有高生物利用度。

骨髓纤维化-脾肿大(来源：oncohemakey.com)

2022年1月26日/Bion/-Sierra Oncology是一家致力于开发罕见癌症靶向治疗的生物制药公司。最近，该公司公布了三项关键的MONTAGE研究的正面顶线结果。这是一项全球性、随机、双盲研究，对象是既往接受过批准的JAK抑制剂治疗的症状性和轻度骨髓纤维化患者。正在评估莫美替尼和达那唑的疗效和安全性。结果显示，该研究已达到所有主要终点和关键次要终点。

莫美替尼是JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2的强效、选择性和高生物利用度抑制剂。2018年，Sierra Oncology以1.98亿美元(包括里程碑付款)从Gilead Sciences获得了这种药物。

莫美洛替尼的作用机制(点击图片查看大图)

目前，莫美洛替尼正在开发中，用于治疗有症状和贫血的骨髓纤维化患者，这些患者以前接受过批准的JAK抑制剂治疗。自2009年开始临床研究以来，已有1200多名患者接受了莫美洛替尼治疗，其中约1000名患者接受了骨髓纤维化治疗，其中一些患者已接受治疗超过11年。

值得一提的是，莫美替尼是第一个也是唯一一个在疾病症状、脾脏反应和贫血的所有关键标志物中显示阳性数据的JAK抑制剂。

莫美替尼的化学结构式(图片来源：chemfaces.com)

根据195例患者(bbm n=130丹n=65)包括：

3354症状总评分(TSS)>;50%(主要终点):MMB治疗组有25%的患者实现了这一目标，而对照组只有9%(P=0.0095)；

3354摆脱输血依赖(TI，次要终点):MMB治疗组31%的患者实现了这一目标，而对照组为20%(单侧P=0.0064非自卑)；

3354脾应答率(SRR)> 0；35%(次要终点):MMB组有23%的患者达到了这一目标，而对照组只有3%(P=0.0006)；

在3354例随机治疗中，MMB治疗组3级或更高的严重不良事件发生率为54%，而对照组为65%。MMB治疗组和对照组的严重不良事件发生率分别为35%和40%。

3354例患者的平均基线特征为TSS 27、血红蛋白水平(Hgb) 8g/dL和血小板计数14510e 9/l。

完整的数据集将发表在即将出版的医学杂志上。该研究的联合首席研究员、MD安德森癌症中心的鲁本梅萨博士说：“作为一名临床医生，我非常高兴看到数据证实了莫美替尼作为贫血或骨髓纤维化患者的治疗选择的潜力，这些患者有贫血的风险。骨髓纤维化贫血与生活质量下降和总生存率降低密切相关。一半的骨髓纤维化患者在确诊时有贫血，随着时间的推移，几乎所有患者都会出现贫血。由于目前批准的治疗是骨髓抑制性的，我很高兴我们可能很快会有一个新的有效的治疗选择。”(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

版权声明

本网站标注“来源：百医网”或“来源：bioon”的文字、图片、音视频资料均属于百医网网站版权所有。未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将承担责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：百医网”。其他来源的文章均为转载。本网站所有转载都是为了传递更多信息。转载不代表本网站的立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户在随时阅读、评论、分享百医网APP。请扫描二维码下载-