治疗儿童生长激素缺乏症的新药(GHD)！欧盟批准辉瑞每周长期重组人生长激素Ngenla(somatrogon)！

来源：原网站2022-02-16 01:52

索马曲酮半衰期延长，每周一次，可显著减轻治疗负担，提高治疗依从性。

儿童生长激素缺乏症(资料来源：国家儿童研究中心)

2022年2月15日//BIOON/-(辉瑞)和OPKO Health近日联合宣布，欧盟委员会(EC)已批准下一代长效生长激素Ngenla(索马隆):这是一种每周注射一次的长效重组人生长激素(hGH)，用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)。Ngenla特别适用于3岁及以上儿童和因生长激素分泌不足而患有生长障碍的GHD青少年患者。今年1月，恩根拉也获得了日本的批准。Ngenla将为儿科患者、护理人员和医疗保健提供者带来一种新的GHD治疗方案，并将所需的注射频率从每天一次减少到每周一次。

值得注意的是，在美国监管方面，2022年1月，FDA对索马曲冈的生物制品许可申请(BLA)发出了完整的回应函(CRL)。辉瑞目前正在评估美国食品和药物管理局的意见，并将与它一起确定适当的前进方向。

欧盟的批准是基于一项全球、随机、开放标签、阳性对照3期研究的结果。本研究在患有GHD的儿童中进行，并比较了注射用生长激素(每周一次)和重组人生长激素基因促素(每天一次)的疗效和安全性。在这项研究中，经过12个月的治疗后，生长激素在年度身高速度的主要终点方面与基因促素一样有效。在研究中，生长抑素的耐受性总体较好，安全性与吉诺托品相当。两个治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度相似。

生长激素缺乏症(GHD)是一种罕见的疾病，其特征是脑垂体分泌的生长激素不足，每4，000-10，000名儿童中就有一名儿童患有这种疾病。在儿童中，这种疾病可能是由基因突变引起的，也可能是出生后获得的。由于患者脑垂体分泌的生长激素(一种导致生长的激素)水平不足，GHD儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。如果不治疗，受影响的儿童将在成年后继续遭受发育迟缓和身材矮小的痛苦。此外，患有GHD的儿童将面临其他身体和心理健康问题。

几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素(hGH ),以改善生长和代谢效果。对于照顾者和患者来说，每天注射的治疗负担非常高，可能导致依从性差，降低整体治疗效果。

生长激素(Somatrogon)是一种新的分子实体，含有人生长激素的天然序列，并含有人绒毛膜促性腺激素(hCG)链C端肽(CTP)的N端一个拷贝和C端两个拷贝，可以延长分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon获得了治疗儿童和成人GHD的孤儿药资格(ODD)。到目前为止，研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon可以显著减少生活方式的干扰，支持患者的偏好，提高依从性。

2014年，辉瑞和OPKO签署了一项全球协议，以开发和商业化用于治疗GHD的索马曲酮。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估儿童和成人的其他适应症的可能性。(100yiyao.com 100医疗网)

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