基石制药连续四年增加20亿美元的品种

2月17日，济世药业发布公告称，中国台湾省已受理普拉蒂尼新药上市申请。该药主要用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)、晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)和晚期或转移性甲状腺癌(TC)。此外，济世药业股份有限公司的阿瓦替尼片已于2021年4月获准在中国台湾省上市。

　　$20亿品种，国内首款IDH1抑制剂上市

2月9日，基石药业首个同类药物获准在国内上市。据介绍，该药是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗IDH1易感突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。

艾尼布是基石药业推出的Agios Pharmaceutical原创新药，也是全球唯一获批的IDH1抑制剂。2018年7月20日，Avril被FDA批准用于治疗IDH1突变的R/R AML成年患者。2020年底，施维雅以20亿美元收购了Agios的肿瘤业务，包括Avneeb。根据Agios Pharmaceuticals的年度财报数据，2020年，艾福尼的全球销售额为20亿美元。

除AML外，胆管癌、软骨肉瘤、胶质瘤等相关肿瘤都与IDH1突变有关。2021年8月25日，Avril被FDA批准用于治疗胆管癌。目前世界上很少有公司在研究IDH1抑制剂。Minenet全球新药研发数据显示，全球共有6种IDH1抑制剂，包括HMPL-306、ES-481等。除了艾薇儿。

　　全球1DH1抑制剂研发现状

　　专注创新药项目，一年连续上市4款新药

基石制药专注于FIC/BIC研发；d模式，并围绕“自主研发”战略；d和简介”，目前企业的20多个产品流水线都是创新药项目。根据Minenet的全球新药研发数据，基石药业共有21个创新药物产品，已批准临床阶段及以上的产品有12个(不包括已上市的新药和已申报的新适应症)，其中1类新药产品有5个，包括已在国内上市的舒格列单抗、已进入临床III期的CS-1003和处于临床I期的CS-3002、CS-3005和CS。

截至目前，基石药业已有4个创新药在国内获批，其中包括从医药blue print公司引进的铂替尼和阿伐替尼，此外还有evergreen和Shuglimab。四款产品上市时间间隔不到一年。

阿伐替尼和普拉替尼在国内上市较早，均于2021年3月获批，其中普拉替尼是国内首个获批的选择性RET抑制剂，两个创新药的商业盈利效果显著。基石药业财报显示，2021年上半年，基石药业营收达到约7940万元，阿伐替尼和普拉蒂尼营收分别约为3360万元和4580万元。

值得注意的是，基石药业2021年底获批上市的舒格力单抗同样引人注目。舒格利单抗是我国批准的第二个国产PD-L1单克隆抗体，用于联合化疗中的期NSCLC患者。此外，针对III期NSCLC患者的新药上市申请目前正在审核中，未来有望成为全球首个同时覆盖III期和IV期非小细胞肺癌(NSCLC)全人群的免疫治疗药物。因此，这种药物被业界视为同类药物中潜在的最佳PD-L1抗体。2020年，基石制药将舒格列单抗在国内外的权益出售给辉瑞和EQRx。EQRx曾表示，估计非小细胞肺癌的适应症只有一种，舒格列单抗上市后短期内的年销售额有望达到20亿美元以上。

　　济世医药产品管道

　涵盖高发癌种领域，“三抗”抢占同类最优

从适应症来看，基石制药产品的管道主要涵盖抗肿瘤治疗，并专注于肺癌、肝癌、消化道癌和胆管癌等细分癌症，尤其是肺癌等高发癌症，占上市产品的一半(Pratinib和Shuglimab)，相关候选药物中，劳拉替尼已获国家美国食品药品监督管理局批准对该适应症进行临床试验，CS-2006和CS-30000。其中CS-2006是针对PD-L1、4-1BB和HSA的三特异性抗体，可降低毒性，提高疗效。

此外，肝癌最近也成为基石制药行业的焦点。从正在研究的候选药物管道来看，CS-1003是候选药物中发展速度最快的一类新药，该药与lenvatinib正在进行肝癌联合治疗的全球III期临床试验。其次，为了引入新药非索非替尼(BLU-554)，BLU-554和CS1001的组合已经进入肝癌的II期临床试验。

除了抗肿瘤治疗，基石药业还涉及抗痛风领域。候选药物CS3001是一种尿酸盐重吸收转运蛋白(URAT1)抑制剂，目前仍处于临床前阶段。目前国内同类药物中，乌拉坦1抑制剂企业，恒瑞进展最快，SLC22A12已进入临床三期；其次，方毅生物(D-0120-NA)、华锐风电(XNW-3009)、英利药业(YL-90148)等公司相关产品均已进入临床II期。

在目标布局上，基石药业是国内为数不多的拥有PD-1、PD-L1和CTLA-4免疫肿瘤骨架药物处于临床阶段的公司。但近年来PD-(L)1遍地开花，相应的靶抗体治疗方案的耐药或复发概率越来越大。对此，济世药业多采用suglimab、CS-2006、CS-1003等PD-(L)1药物联合治疗，改善以往单药治疗的弊端。但目前联合用药的技术壁垒往往较高，临床试验推广难度较大。如果基石药业能够覆盖更多可用于联合治疗的药物资源，企业未来将获得更大的市场优势。

　　: Minenet数据库