罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab和RET抑制剂pralsetinib获FDA孤儿药资格！

来源：原网站2022-02-24 00:24

Glofitamab用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL ), pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。

glofitamab(以前称为CD20-TCB)的结构特征

2022 . 02 . 23/Bion/--根据美国美国食品药品监督管理局孤儿药数据库最新数据()，罗氏两个抗癌药获得孤儿药资格(ODD): (1) Glofitamab(原名CD20-TCB)用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)；(2)普拉西替尼用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。

Glofitamab是一种新型的CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，目前正在开发用于治疗各种类型的淋巴瘤。Glofitamab可以同时结合恶性B细胞表面的CD20和T细胞表面的CD3，使T细胞接近肿瘤细胞，消灭细胞。Glofitamab具有“233601”的新结构模式，其包含两个靶向CD20的Fab区和一个靶向CD3的Fab区。

Glofitamab具有双重靶向功能，可以激活和重定向患者现有的内源性T细胞，并通过向靶B细胞释放毒性蛋白来清除这些恶性B细胞，为淋巴瘤的治疗提供了一种创新的方法。之前发表的数据显示，glofitamab在各种类型的非霍奇金淋巴瘤(NHL)中表现出良好的治疗反应。

Gavreto(中文名：普济华，通用名：pralsetinib，Pratinib)

Lsetinib (Pratinib)是一种精密药物，是一种口服、每日一次、强效和高选择性的RET抑制剂，旨在抑制导致多种癌症的RET变化(融合和突变，包括预测的耐药性突变)。普拉西替尼已被证明可有效治疗各种类型的实体瘤，反映了肿瘤不可知癌症的潜力。

Pralsetinib (Platinib)是由Blueprint Medicines的研究团队根据其专利化合物库设计的。在临床前研究中，对于最常见的RET基因融合、激活突变和耐药突变，普拉西替尼一直表现出亚纳米摩尔水平的效价。此外，与批准的多激酶抑制剂相比，pralsetinib对RET的选择性显著提高，PRLSTINIB对RET的有效性比VEGFR2高90倍以上。通过抑制原发和继发突变，普拉西替尼有望克服和预防临床耐药的发生。这种治疗有望在不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，具有良好的安全性。

2020年7月，罗氏与Blueprint Medicines签署了17亿美元的许可与合作协议，获得了Gavreto在美国以外(不含大中华区)的独家权利和美国市场的联合商业化权利。根据之前与Blueprint的协议，基石药业拥有Gavreto在大中华区的独家授权。

在美国，pralsetinib(商品名：Gavreto)已被批准用于三种适应症：(1)用于治疗经批准的检测方法检测为转移性RET融合阳性的成年NSCLC患者；(2)用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上需要系统治疗的儿童；(3)可用于治疗晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上需要系统治疗且对放射性碘(如适用)难治的儿童。

在中国，Gavreto (Pratinib，普吉岛)已被美国食品药品监督管理局(NMPA)批准用于治疗含铂化疗后转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。Gavreto (Pratinib，普吉)申请了需要系统治疗的晚期或转移性RET突变MTC的新适应症，以及需要系统治疗且对放射性碘难治性的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(如果适用)，该申请于2021年4月被NMPA接受并纳入优先审查。(100yiyao.com 100医疗网)

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