武田与Code Bio达成20亿美元协议:利用靶向3DNA非病毒基因给药平台开发罕见病基因治疗！

来源：原网站2022-02-24 00:24

3DNA是一种新的非病毒、多价和合成的DNA递送平台，可以克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无药物递送和制造复杂性。

基因疗法(来源：brecorder.com)

2022年2月23日/Bioon/-Code bio therapies是一家生物技术公司，开创了基因药物的靶向非病毒递送。近日，公司宣布与武田达成合作选型协议，利用Code Bio专有的靶向3DNA非病毒基因给药平台，设计研发罕见病适应症的基因治疗。

3DNA是一种新的非病毒、多价和合成的DNA递送平台，可以克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无药物递送和制造复杂性。

通过该协议，武田和Code Bio将使用Code Bio的3DNA平台，为肝脏定向罕见病项目设计和开发靶向基因疗法，并为中枢神经系统定向罕见病项目进行额外研究。武田有权行使4个项目的独家许可选择权。

根据协议条款，Code Bio将获得数百万美元的预付款、近期里程碑和研究经费。Code Bio也有资格获得未来发展和业务里程碑的付款，以及分级版税。如果所有四个项目的所有里程碑都实现，合作期间的潜在交易总价值将高达20亿美元。

吴添和Code Bio将合作开展研究活动，直到选定候选药物。行使选择权后，武田将承担进一步开发和商业化的责任。

Code Bio的靶向3DNA非病毒基因给药平台旨在克服其他基因给药方式的关键局限性，充分挖掘基因药物的潜力。3DNA平台的合成和多价设计可以实现细胞特异性靶向、递送大的基因有效载荷和重复给药的可能性。大量临床前数据表明，这种靶向制剂在将基因药物递送至靶细胞和组织方面具有高度特异性和有效性，并且没有脱靶效应或平台相关安全性问题的证据。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

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