Nat Commun:RNA适体成功靶向胰腺β细胞

来源：100医疗网原创2022-04-10 15336048

在1型和二型糖尿病患者中，分泌胰岛素的人胰腺细胞被破坏。在一项新的研究中，迈阿密大学米勒医学院的研究人员设计了靶向人类胰腺细胞的RNA适体。

在1型和2型患者中，分泌胰岛素的人胰腺细胞被破坏。在一项新的研究中，迈阿密大学米勒医学院的研究人员设计了靶向人类胰腺细胞的RNA适体分子。这种有针对性的方法可能有助于科学家研究糖尿病如何发展，并提供新的治疗方法。相关研究成果发表在2022年4月5日的《自然通讯》杂志上，这篇论文的题目是RNA适体特异于跨膜p24交通蛋白6，并簇入用于靶向递送显像剂和RNA治疗剂到人体细胞。

论文作者、迈阿密大学米勒医学院的保罗塞拉菲尼副教授说，我们构建了一种工具，可以特异性地向人体细胞输送试剂。这给了我们新的能力。我们可以使用PET或CT扫描来计数细胞并测量疾病的进展，我们可以直接向细胞提供治疗，而不会在身体的其他部位引起副作用。

它是由针对胰腺细胞的自身反应引起的。随着时间的推移，免疫系统破坏了这些关键的胰岛素分泌细胞，身体再也无法控制葡萄糖水平，导致严重的器官损伤。虽然胰岛素可以是一种有效的治疗方法，但它不能治愈疾病。

ht-cell selex示意图。图片来自自然通讯，2022，DOI :10.1038/s 41467-022-29377-3。

二型糖尿病有一个不同的发展过程。细胞中的胰岛素抵抗意味着它们必须更加努力地工作才能产生更多的胰岛素。最终细胞可能因功能衰竭而死亡，从而再次引起糖代谢紊乱。

研究这两种类型糖尿病的科学家从来没有能够很好地了解在任何给定的时刻胰腺中有多少活细胞。他们依赖于替代指标，如血糖水平，这只能提供关于糖尿病如何发展的有限信息。试图开发治疗方法的科学家经常受到与全身治疗相关的毒性和其他副作用的限制-他们一直希望有一种可以将治疗方法直接传递到细胞的传递系统。

塞拉菲尼博士表示，如果我们用促进细胞增殖的非靶向药物治疗患者，这些药物会影响许多其他组织，并可能导致癌症。同样，如果我们试图保护细胞免受自身免疫反应的影响，非靶向治疗将导致系统性免疫抑制，使患者容易受到病原体和癌症的影响。

Serafini博士和他的同事通过构建两种不同的RNA适体解决了这些问题。RNA适体是一种短RNA分子，可以选择性地靶向细胞，而忽略其他组织。然后，科学家可以添加额外的分子，使细胞发光(用于成像)或治疗糖尿病。

这将为科学家们带来新的机遇，在不引起全身副作用的情况下，开发出促进细胞增殖或局部抑制免疫的靶向治疗方法。此外，精确测量细胞数量的能力将改善未来的研究。

塞拉菲尼博士表示，进行临床试验将更便宜、更容易，因为我们将能够实时观察细胞到底发生了什么。过去，我们必须测量葡萄糖或胰岛素来推断胰腺中发生了什么。现在，我们可以真正观察。

这些作者已经开始测试潜在的治疗方案。他们正在与WiNK Therapeutics和青少年糖尿病研究基金会(JDRF)合作进行临床前研究，希望在未来几年内将这种方法推向人类临床试验。(100yiyao.com)

参考资料：

1.迪米特里范西迈斯等人。自然通讯，2022，doi :10.1038/s 41467-022-29377-3。

2.研究人员使用RNA靶向胰腺细胞

https://medical xpress.com/news/2022-04-RNA-pancreatic-beta-cells . html

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