瑞健药业“轻骑”接受国内首个帕金森领域多能干细胞衍生药物IND

来源：瑞健医药2022-04-28 10336037

2022年“世界帕金森日”，武汉瑞健医药科技有限公司(简称“瑞健医药”)正式提交帕金森研发的IND申请；d管道NouvNeu001到国家药品监督管理中心，4月27日正式受理申请。

2022年4月11日，庆祝第25个世界帕金森病日。据最早发现帕金森病，一种常见的神经系统疾病，至今已有200多年。

目前，我国帕金森病患者超过三百万，其中65岁以上人群患病率为1.7%。预计到2030年，患者数量将达到500万，几乎占全球患者数量的一半。

面对庞大的帕金森患者群体，新药研发；d企业也在不断探索针对此病的相关解决方案。

2022年世界帕金森日，武汉瑞健医药科技股份有限公司(以下简称瑞健医药)正式提交帕金森研发的IND申请；d管道NouvNeu001到国家药品监督管理中心，4月27日国家药品监督管理中心正式受理申请。

临床前数据显示，通过瑞健医药研发的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001可高效转化为成熟的多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，与体内原有神经元形成神经连接，产生综合治疗功能，改善帕金森症状。为帕金森病提供了一条全新的细胞药物临床治疗途径。

值得一提的是，NouvNeu001 IND的验收也使得瑞健医药正式成为国内首家、全球第二家接受多功能衍生药物在帕金森领域临床应用的生物医药公司，仅次于拜耳旗下的BlueRock。

研究管道中的IND验收为帕金森治疗带来新的希望。

除了手抖、瘫痪、头晕、僵硬、语言失控，他极力掩饰自己的病情，却不得不面对自己已经进入疾病王国的事实。

吉森大学前社会学教授赫尔穆特杜比尔(Helmut Dubiel)以强硬的笔触描述了他在《你好，帕金森》年患上帕金森病后的真实生活。

这一切都是因为大脑中分泌多巴胺递质的多巴胺能神经元大量死亡。

不幸的是，即使帕金森病的病理特征非常清楚，但临床上仍然没有有效的手段来逆转脑内多巴胺能神经元的持续死亡趋势。随着人口老龄化程度的加深，帕金森病等神经退行性疾病的发病率也在快速上升，不仅严重影响患者，也给家属和国家医保造成了极大的负担。

NouvNeu001 IND申请的成功受理，无疑为帕金森病的临床治疗带来了新的希望。

作为全球最早的高科技制药公司，专注于高效化学小分子诱导功能细胞再生的研究，瑞健药业建立了基于再生医学的诱导多能干细胞(iPSC)产品开发平台。NouvNeu001利用这一平台，以诱导多能干细胞为种子，培养健康的多巴胺能神经前体细胞，然后植入病变部位，弥补多巴胺能神经元的不足。

这些前体细胞不仅可以分泌多巴胺等神经递质，还可以分泌多种蛋白质和小核酸来改善帕金森病，为移植到大脑中的细胞发挥作用提供了良好的土壤环境。

基于以上策略，NouvNeu001能有效促进患者运动等功能的恢复。

传统医学和外科治疗对许多疾病有很大的局限性，细胞治疗是传统治疗的有益补充。参与瑞健医药A轮融资的长江证券创新投资合伙人闫轩博士对此进行了点评。

根据药理和安全性试验结果，使用NouvNeu001的各类实验动物在给药四周后，不仅行为功能大大恢复，生理生化指标也有显著改善。相比之下，国际上同类药物治疗帕金森病至少需要给药12周后才能起效，瑞健NouvNeu001药理作用优势明显。

NouvNeu001 IND申报的成功受理，体现了瑞健药业团队的高效执行力。在研发过程中，充分考虑尚未满足的临床需求，始终以患者利益为主要目标，对产品进行充分科学严格的安全性评价。瑞健医药联合创始人兼CEO魏军博士如此表示。

诱发潜在的化学平台公司的产生

在帕金森研究管道的ind应用被接受的背后，是一个复合研发；瑞健药业股份有限公司建立的以化学诱导为核心的d系统，建立了多个国际第一的技术平台。

目前，通过多平台模块化和柔性集成的方式，瑞健药业正在建设一个创新的研发中心；以核心数据平台为中心的多剂型、多管道、多驱动的d模式，并迅速完成了多个研发；d管道包括NouvNeu001，这次成功提交给IND，扩展性很好。

根据官网的公司信息，成立仅四年多以来，瑞健医药迅速完成了多个研发的布局；管道。除了针对帕金森病、脊髓损伤、脑等神经退行性疾病的细胞药物，公司还在视神经病变、视网膜病变、肌萎缩侧索硬化、肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能性。

相关技术平台的价值不止于此。据魏军介绍，该公司建立的技术平台还包括化合物-蛋白质靶标-组织发育-疾病治疗的多维集成数据库。使用网络可视化、知识问答、机器学习模型等工具。这对于揭示人类发育图谱的关键分子和靶点，阐明疾病治疗的机理具有重要意义。

此外，面对未来复杂的药物研发，瑞健药业还建立了iReDita，这是一个高通量的基因编辑平台，包括CRISPR、TALEN等基因编辑工具。除了日益完善的化学诱导细胞药物平台，瑞健药业还成立了化学诱导复合药物开发平台(iReCena)，旨在挖掘细胞衍生物在各种适应症中的治疗潜力。

(瑞健医药药品系统)

依托公司自主研发的国际前沿技术平台，瑞健药业成为平台型公司，自主研发的技术平台优势正逐渐转化为公司发展的竞争优势。

公开资料显示，2021年8月至2022年1月，瑞健医药在不到半年的时间内，获得A轮和A轮两轮近亿元融资。在A轮融资前，与丹纳赫生命科学中国签署战略合作协议，在全球突破性细胞药物研发和生产方面紧密合作。

根据协议，双方将共建瑞健医药科技有限公司-丹纳赫中国生命科学联合实验室，共同推进全球创新的基于人工智能的化学诱导细胞疗法的研发和临床应用。

此外，在接连获得多轮融资加持的同时，瑞健药业也正式转战新研发& amp总面积4000平方米的研发和生产基地已于去年8月建成，完成了公司的场地和硬件升级，并加快了流水线研发；d速度。

公司还将继续完善全过程创新研发；d和生产体系，并通过上下游产业链的合作，与丹纳赫共建示范实验室，打造细胞药物研发生产的工业级一体化设计和配置标杆。

事实上，在IND过程中，瑞健药业已经同步完成了一整套临床即用的技术储备，充分考虑了存储和物流的产品设计

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