科学子问题:中国科学家揭示了通过新的纳米胶囊递送CRISPR

来源：100医疗网原创2022-04-29 15336008

在一项新的研究中，来自中国河南大学和澳大利亚麦考瑞大学的研究人员开发了一种纳米胶囊，可以穿过血脑屏障(BBB)，并携带CRISPR-Cas9编辑工具来治疗脑肿瘤。相关研究成果于2022年4月发表

在一项新的研究中，来自中国河南大学和澳大利亚麦考瑞大学的研究人员开发了一种纳米胶囊，可以穿过血脑屏障(BBB)，并携带CRISPR-Cas9编辑工具来治疗脑肿瘤。相关研究成果于2022年4月20日发表在《科学进展》杂志上，题为《血脑屏障实验单个Crispr-Cas9纳米胶囊用于有效安全的胶质母细胞瘤基因治疗》。在这篇论文中，他们描述了他们如何创建纳米胶囊，以及在患有胶质母细胞瘤的小鼠身上进行测试时的有效性。

胶质母细胞瘤是众所周知的难治性疾病。这种肿瘤出现在脑部，它的生长会破坏组织。治疗方案包括手术切除，直接注射旨在杀死癌细胞的药物，或向血液中注射携带CRISPR-Cas9的病毒。这些方案中的每一个都有缺点，例如由于药物难以穿过血脑屏障而导致的脑组织损伤和无效。在这项新研究中，这些作者尝试了一种新方法：使用可以安全穿过血脑屏障的纳米胶囊将CRISPR-Cas9编辑工具携带到脑肿瘤中，在那里它靶向一种负责产生新细胞的基因。

这种纳米胶囊的外壳由二硫化物交联聚合物制成，然后用Angiopep-2肽进行修饰。加入肽是为了产生中性表面电荷，这样它就不会被核糖核酸酶攻击。这种纳米胶囊的外壳足够大，可以容纳CRISPR-Cas9复合物，但也足够小(约30纳米长)，使其能够穿过血脑屏障。

Cas9/sgRNA纳米胶囊的制备、物理性质和细胞功能显示在科学进展，2022，doi:10.1126/sciadv.abm8011中

这些作者在胶质母细胞瘤的小鼠模型中测试了他们的纳米胶囊递送系统。每只小鼠都接受了尾部注射——一些小鼠接受了新开发的纳米胶囊递送系统，而其他小鼠接受了对照治疗。他们发现，接受这种新疗法的小鼠平均存活时间为68天，而对照组为24天。他们还发现，在其他脑组织中，不必要的基因突变率低于0.5%。

这些作者表示，他们的研究代表着向胶质母细胞瘤的非侵入性和非病毒治疗迈出了新的一步，尽管他们承认，在确定同样的方法在人类身上是否安全有效之前，还有大量的研究工作要做。(100yiyao.com)

参考资料：

1.邹衍等人。科学进展，2022，doi:10.1126/sciadv.abm8011

2.携带CRISPR-Cas9编辑工具的纳米胶囊，用于无创性脑递送和肿瘤细胞靶向

https://phys . org/news/2022-04-nano capsule-crispr-cas 9-tool-invasive-brain . html

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