首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa |
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来源:医学魔方2022-09-28 11:41
31例重度SCD患者随访2.0~32.3个月,无血管闭塞危象发生。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在治疗后第4个月占总血红蛋白水平的40%,并维持这一水平。
vertex pharma ceuticals/CRISPR Therapeutics联合宣布推出滚动营销应用,提交CRISPR细胞疗法候选药物EXAGGLOGENE AUTOT EMCEL (EXA-CEL,CTX001),用于治疗输血依赖性地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)。如果exa-cel成功获批,将是首个获得FDA批准的CRISPR药物。
Vertex /CRISPR Therapeutics将于2022年11月开始提交exa-cel的生物制剂许可申请(BLA)的滚动上市申请,预计将于2023年第一季度末完成提交。此外,Vertex已经完成了与EMA和MHRA关于支持exa-cel上市申请所需数据的讨论,预计将在2022年底前提交其在欧盟的上市申请。
Exa-cel是一种自体体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法。在体外,患者的造血功能被修改为在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。HbF是可以携氧的血红蛋白,出生时自然存在。Exa-cel疗法可改善HbF水平,可能缓解TDT患者的输血需求,并减少SCD患者的疼痛和闭塞危象(VOC)。它已被FDA认可为治疗TDT和SCD的高级再生医学疗法(RMAT),以及快速通道和孤儿药物的资格。
Vertex此前公布了CLIMB-111、CLIMB-121和CLIMB-131研究的实验数据,共涉及75名患者,其中包括44名TDT患者和31名SCD患者。在接受治疗的44例TDT患者中,有42例在1.2~37.2个月的随访期内不再需要输血,其余2例患者的输血水平分别下降了75%和89%。TDT患者胎儿血红蛋白明显升高,总血红蛋白水平升高。在治疗的第三个月,平均血红蛋白水平超过11g/dL,并保持不变。
31例重度SCD患者随访2.0~32.3个月,无血管闭塞危象发生。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在治疗后第4个月占总血红蛋白水平的40%,并维持这一水平。
此外,Vertex /CRISPR Therapeutics也在进行开放标签III期试验CLIMB-141和CLIMB-151,旨在分别评估exa-cel对2-11岁TDT或SCD患者的安全性和疗效。每次试验将招募大约12名患者。患者将在输注后接受约两年的随访,并将全部被要求参与CLIMB-131的长期随访试验。
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