罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒利瑞 Ecuzumab)在中国上市！

来源：100医疗网原创2022-11-16 09336045

Soliris (Ecuzumab)是世界上第一个被批准的C5补体抑制剂，它通过选择性抑制末端补体C5蛋白的激活而发挥作用。

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2022年11月12日/Bioon/--阿斯利康近日宣布旗下罕见病集团Alexion aHUS推出国内首个罕见病治疗药物：Soliris(商品名：Shulirui，俗名：eculizumab，eculizumab)，用于治疗中国成人和儿童的阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(非典型溶血性尿毒症综合征)。这标志着阿斯利康在2021年收购Alexion后，在罕见病领域的全球足迹显著扩张。

除了宣布Soliris上市，阿斯利康还宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已接受Soliris的补充申请，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的难治性全身性重症肌无力(gMG)成人。NMPA还批准阿斯利康在中国进行一项正在进行的全球临床试验，以评估狼疮性肾炎(LN)、球蛋白A肾病(IgAN)和免疫球蛋白轻链(al)淀粉样变的治疗。

Soliris (Ecuzumab)是世界上第一个被批准的C5补体抑制剂，它通过选择性抑制末端补体C5蛋白的激活而发挥作用。目前，在美国、欧盟和日本的市场上，Soliris已被批准用于治疗PNH、aHUS和AchR抗体的成人gMG患者和AQP4抗体的成人视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者。

2021年9月，阿斯利康在中国成立了罕见病事业部。未来，该公司将把更多创新药物引入中国。Solirs在中国的上市将为PNH和aHUS患者提供一种新的治疗选择，可以减轻疾病症状，防止紊乱的补体系统进一步受损。

Soliris的作用机制(图片来自文件PMID:25753400)

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的罕见血液系统疾病，以补体介导的内部溶血、潜在的造血衰竭和形成倾向为特征，导致器官损害甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/10万，估计我国PNH发病率约为1/10万。该病主要发生在青壮年，77%的PNH患者年龄在20-40岁。如果没有有效的治疗，PNH患者生活质量差，生存时间短，5年死亡率为35%。

非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由机体补体系统攻击健康细胞的过度反应引起的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。这种极其罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然受到危及生命的损害。aHUS的患病率约为7/10万，且发病迅速，儿童发病率高于成人。大约25%的儿童在急性期死亡。近50%的AHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD)，死亡率为25%。

一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验评估了Soliris对伴有溶血的PNH患者的安全性和有效性。结果显示，与安慰剂组相比，Soliris治疗的PNH患者溶血明显改善，减少了输血的需要。此外，两项关键研究C08-002和C08-003也证实了Soliris治疗aHUS的安全性和有效性。C08-002研究结果显示，接受Soliris治疗后，超过80%的aHUS患者血小板计数恢复正常并可维持，88%的患者无TMA事件并可维持。在C08-003研究中，80%的aHUS患者在使用Soliris治疗26周后达到无TMA状态，并且他们的肾功能得到改善。到目前为止，全球数据显示Soliris具有良好的长期安全性和耐受性。(100yiyao.com 100医疗网)

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