科学:针对过度活跃脑细胞的新基因疗法有望治疗神经系统疾病

来源：100医疗网原创2022-11-21 16336053

在一项新的研究中，英国伦敦大学学院的研究人员开发了一种治疗神经和精神疾病的新方法。Gai方法的工作原理是减少过度活跃的脑细胞的放电。相关研究成果发表在2022年11月4日的《科学》杂志上。

在一项新的研究中，英国伦敦大学学院的研究人员开发了一种治疗神经和精神疾病的新方法。Gai方法的工作原理是减少过度活跃的脑细胞的放电。相关研究成果发表在2022年11月4日的《科学》杂志上，题目是《脑回路障碍的按需细胞自主基因治疗》。

许多脑部疾病，如癫痫，是由少数脑细胞过度活动引起的。这些疾病往往对药物治疗反应不好，主要是因为使用的药物会影响整个大脑。虽然基因治疗可能是治疗这些疾病的一种有前途的方法，但目前的方法无法区分过度活跃的脑细胞和正常的脑细胞。

然而，在这项新的研究中，这些作者开发的这种新方法使用了一种技术，这种技术只改变过度活跃的脑细胞，而不影响那些正常活动的脑细胞。

论文的合著者，来自伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的加布里埃尔利尼亚尼(Gabriele Lignani)博士表示，我们发明了一种新的基因疗法，这种疗法只在过度活跃的脑细胞中开启和工作，如果它们恢复正常，它会自动关闭。我们利用一些DNA序列的能力来控制基因表达以响应代谢信号。通过重定向这种主动诱导机制来驱动阻止脑细胞放电的分子的产生，我们发现癫痫发作可以得到抑制。

为了开发这种新的基因疗法，这些作者筛选了几个已知在刺激反应中被激活的基因，并将它们的启动子与钾通道偶联，钾通道是根据它们减少神经细胞放电的能力选择的。在小鼠和培养皿中培养的微型脑样结构(即脑样器官)中测试了这种启动子-钾通道组合。这个类似大脑的器官是由人类皮肤制成的。

他们发现，立即早期基因cfos启动子和KCNA1钾通道基因的组合被证明在诱导癫痫发作后高度有效地抑制神经元放电和自发性癫痫发作，而对认知能力没有任何负面影响。

cfos活性依赖性激活的体外表征。图片来自Science，2022，doi :10.1126/Science . abq 6656

这种新的治疗方法比以前在同一模型中测试的基因治疗或抗癫痫药物更有效，可以减少约80%的癫痫小鼠自发发作。这些作者认为，这种新的基因疗法最终可能用于治疗脑细胞过度活跃的其他疾病，如帕金森病。

论文的共同作者、伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的迪米特里库尔曼(Dimitri Kullmann)教授表示，我们的结果表明，过度活跃的脑细胞可以恢复正常，这种新方法可以用于治疗对药物不总是有反应的重要神经精神疾病。这种新的基因疗法是自我调节的，所以它可以在没有事先决定哪些脑细胞需要被靶向的情况下使用。重要的是，原则上，它可能会扩展到许多其他一些大脑回路过度活跃的疾病，如帕金森病、精神分裂症和疼痛障碍。(100yiyao.com)

参考资料：

邱等，科学，2022，doi :10.1126/Science . abq 6656

版权声明

本网站所有标注“来源：100医学网”或“来源：bioon”的文字、图片及音视频资料，版权归100医学网网站所有。未经授权，任何媒体、网站、个人不得转载，否则将追究法律责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：100医学网”。其他来源的文章均为转载文章。本网站所有转载文章都是为了传递更多信息。转载内容不代表本站立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户都在使用100医疗网APP随时阅读、评论、分享、交流。请扫描二维码下载-