第一个地图样萎缩的药物(GA)！C3补体抑制剂恩帕韦利(pegcetacoplan)正在美国接受审查！

来源：100医疗网原创2022-11-24 09:28

GA是一种不可逆的毁灭性疾病，可导致视力丧失。目前，还没有批准的治疗方法。

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2022年11月18日/Bioon/-Apellis制药公司近日宣布，美国美国食品药品监督管理局()已接受该公司的倡议，对治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)继发性地图样萎缩(GA)的新药申请(NDA)进行重大修改。《处方药付费者申报法案》 (PDUFA)的更新目标日期为2023年2月26日。FDA还重申，它不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。GA是一种不可逆的毁灭性疾病，可导致视力丧失。目前，还没有批准的治疗方法。

2022年7月，FDA接受恩帕韦利治疗GA的新药申请(NDA)，并进行优先审查。NDA基于三项大规模临床研究的结果(3期DERBY和OAKS研究的12个月和18个月数据，以及2期FILLY研究的12个月数据)。结果显示，在超过1500名广泛和异质性患者中，Empaveli每隔一个月和每个月治疗显著减少了GA病变的生长，并延缓了GA疾病的进展。Empaveli在所有三项研究中均表现出良好的安全性。

本月早些时候，Apellis宣布，该公司已决定提交为期24个月的3期德比和奥克斯研究的疗效数据，作为NDA审查的一部分。2项研究的24个月数据表明，恩帕韦利隔月和每月疗效增加且一致，同时是安全的。预计Apellis仍将在2022年底前向欧洲药品管理局(EMA)提交Empaveli的上市许可申请(MAA ),其中也将纳入24个月的结果。

GA是一种老年黄斑变性(AMD)的晚期疾病，可导致不可逆的失明。GA是导致失明的主要原因，它影响了全球500多万人和美国的100万人。目前，GA中没有批准的治疗方法。GA是一种进行性疾病。GA病变侵犯中央凹(负责中心视觉)平均需要2.5年，会严重损害视功能、独立性和。

GA是由于补体过度激活引起的不可逆损伤，损伤视网膜细胞。C3是唯一能够精确控制补体级联的靶标，因为它处于补体级联的中心。恩帕韦利是一种靶向补体C3疗法，旨在通过调节补体级联反应的过度激活来控制疾病的发生和发展。

C3是补体级联的中心。

恩帕韦利的活性药物成分聚乙二醇西酞普兰是一种靶向C3抑制剂，旨在调节补体的过度激活，补体的过度激活是许多严重疾病发生和发展的原因。Pegcetacoplan是一种合成的环肽，它与聚乙二醇聚合物结合，并特异性地与C3和C3b结合。目前，正在研发的聚乙二醇西他可普兰可用于治疗多种疾病，包括PNH、GA和C3肾小球病。在美国，FDA已经授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。

Empaveli是首个获得监管机构批准的C3靶向治疗药物。2021年5月获FDA批准，2022年12月获欧盟委员会(EC)批准：用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者。适用于：(1)既往未接受过治疗的PNH成年患者；(2)曾接受C5抑制剂Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizumab)治疗的PNH成年患者。

在过去的十年中，治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂，但许多患者仍然经历持续的低血红蛋白，这往往导致乏力和频繁输血。在临床试验中，Empaveli可以为PNH提供广泛的控制，并通过提高血红蛋白水平和减少输血需求来改善PNH患者的生活。(100yiyao.com 100医疗网)

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