第一个治疗感冒凝集素病(CAD)的药物！欧盟补体C1s抑制剂Enjaymo获批:治疗1周后可改善溶血/贫血/疲劳！

来源：100医疗网原创2022-11-24 09:26

Enjaymo是第一个被批准用于治疗CAD的药物，它通过选择性抑制补体C1s来针对CAD溶血的根本原因。

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2022年11月18日/Bioon/-赛诺菲近日宣布，欧盟委员会(EC)已批准恩加伊莫(sutimlimab):用于成年冷凝集素病(CAD)患者治疗溶血性贫血。2022年2月，Enjaymo已获美国批准：用于治疗CAD成年患者，减少因溶血而对红细胞输注的需求。2022年6月，Enjaymo还获得了MHLW厚生劳动省的批准。据估计，在美国、欧洲和日本，CAD影响约12，000人，并且该疾病与严重疲劳、栓塞事件和死亡的风险增加有关。

值得一提的是，Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CAD的药物，它通过抑制红细胞的破坏(溶血)来发挥作用。CAD是一种罕见、严重、慢性、自身免疫性溶血性贫血疾病。在这种疾病中，免疫系统中的补体系统错误地攻击人类健康的红细胞，并导致其破裂(溶血)。冠心病患者可能会出现慢性贫血、严重疲劳、急性溶血危象和其他潜在并发症，包括血栓栓塞事件和早期死亡风险增加。

Enjaymo的活性药物成分是sutimlimab，这是第一个专门设计用于选择性靶向和抑制C1复合物中丝氨酸蛋白酶C1s的人源化单克隆抗体，是激活免疫系统经典补体途径的第一步。经典补体途径是先天免疫系统的一部分，其激活是CAD溶血的中心机制。据信，Sutimlimab通过靶向抑制C1s来阻断经典补体途径的激活，从而防止CAD中C1激活溶血的发生。

迪特马尔伯杰，首席医疗官和全球研发。赛诺菲董事d说：这一批准凸显了我们开发一流和最佳疗法以改变患者生活的雄心。到目前为止，欧洲的患者不得不依靠避寒、输血和适应症外治疗的组合策略来控制他们的疾病。欧盟委员会对Enjaymo的批准首次为患者带来了一种治疗方法，可以对CAD患者的治疗和日常生活体验产生有意义的影响。

冷凝集素病-冠心病(来源：epainassist.com)

Sutimlimab通过选择性抑制补体C1s来针对CAD溶血的根本原因。Sutimlimab作用机制新颖，靶位特异性高，可选择性抑制疾病过程中经典补体途径的上游，同时保留完整的替代补体途径和凝集素补体途径及其免疫监测功能。此前，美国FDA已授予sutimlimab突破性药物资格(BTD)和孤儿药物资格(ODD)。EMA已获得欧盟授予的sutimlimab孤儿药资格(ODD)。

该批准基于两项3期临床研究(CADENZA，CARDINAL)的数据。CADENZA是一项双盲安慰剂对照临床研究，在近期无输血史(过去6个月内)的CAD患者中进行；CARDINAL是一项为期26周的开放性单臂关键研究，在近期有输血史的冠心病患者中进行。

两项研究都达到了主要和次要终点。Enjaymo治疗表明，可在一周内持续抑制经典补体途径介导的溶血(C1激活的溶血，健康红细胞的异常破坏)，改善贫血，缓解疲劳，并在整个研究中具有持续的治疗作用。通过功能试验，经典补体途径的活性被迅速抑制，血红蛋白水平的升高、胆红素水平的降低、疲劳的减轻与经典补体途径的抑制相一致。

sutlimab-作用机制

在CADENZA研究的A部分中，符合条件的患者被随机分配到1，333，601名，并根据体重在第0天、第7天静脉注射固定剂量(6.5g或7.5g)的Enjaymo或安慰剂，然后每隔一周注射一次，直至第26周。本研究公开标签的B部分评估了Enjaymo在冠心病患者中的长期安全性和反应持久性。

在CADENZA研究的A部分中，Enjaymo达到了主要复合终点和所有次要终点，这证明溶血抑制、血红蛋白水平升高和慢性疾病治疗功能评估(FACIT)-疲劳评分具有临床意义的改善。Enjaymo表现出可接受的安全性，且耐受性良好。在治疗期间，96%的Enjaymo组患者和100%的安慰剂组患者经历了至少一次不良事件(TEAE)。与安慰剂组相比，恩杰莫治疗组的不良事件发生率更高，包括头痛(22.7% vs

10.0%）、（22.7% vs 0%）、鼻炎（18.2% vs 0%）、雷诺现象（18.2% vs 0%）和肢端发绀（13.6% vs 0%）。

在CARDINAL研究A部分中，患者在第0天、第7天、然后每隔一周通过静脉输注基于体重的固定剂量（6.5g或7.5g）Enjaymo或安慰剂，直到第26周。该研究的B部分评估了2年随访期间，Enjaymo在CAD患者中的长期安全性和应答持久性。

在CARDINAL研究A部分中，Enjaymo达到主要复合终点（血红蛋白[Hb]水平相对基线增加 2g/dL或达到 12g/dL、第5-26周期间无输血且不使用其他其他CAD相关治疗）和多个不同的次要终点（包括Hb改善、胆红素正常化、慢性病治疗功能评估[FACIT]疲劳评分的改善）。

发生在 10%患者中的最常见不良反应包括呼吸道感染、病毒感染、腹泻、不良、咳嗽、关节痛、关节炎和周围水肿。在接受Enjaymo治疗的患者中，有13%（3/24）的患者报告了严重的不良反应。这些严重的不良反应包括链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=2）和呼吸道感染（n=3）。（100医药网100yiyao.com）

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