ORR达97.9%，传奇生物CAR

CARTITUDE-1是一项Ib/II期、开放标签、单臂、多中心的研究，用于评估西达基奥仑赛治疗中国复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。这些患者至少接受过3线前期治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，并且末次治疗后12个月内出现疾病进展。

II期研究的主要终点为总体客观缓解率（ORR）。次要终点包括严格意义的完全缓解（sCR）、CR、非常好的部分缓解、最小残留疾病（MRD）阴性、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

数据截至2022年1月11日，97例接受西达基奥仑赛输注的患者中有66例仍在研究中。基线特征显示，纳入的患者的既往治疗线的中位数为6；在96例可评估骨髓活检和/或抽吸样本的患者中，21.9%的患者有高疾病负担（ 60%浆细胞）。此外，19例患者（19.6%）在时检出浆细胞瘤。

所有97例给予西达基奥仑赛的患者均被纳入疗效分析。先前的数据显示，在12个月时，该药物出现了早期、深度和持久的反应。

更新的疗效调查结果显示，在中位随访时间为27.7个月时，ORR为97.9%，sCR率为82.5%，非常好的部分缓解率为12.4%，PR率为3.1%。到首次缓解的中位时间为1个月，到最佳缓解的中位时间为2.6个月，到CR或更好的中位时间为2.9个月。

中位DOR和中位PFS均未达到，75%患者无进展的时间点为12.9个月。27个月时，PFS和OS率分别为54.9%和70.4%。在所有亚组中（范围95.1%~100%），ORR都很高。此外，在高风险细胞遗传学、国际分期系统III期、肿瘤负荷高或浆细胞瘤的患者中，DOR、PFS和OS较短。