张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术,助力下一代细胞疗法开发 |
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2023年5月1日,Editas Medicine在Nature Biotechnology期刊发表了题为:A highly efficient transgene knock-in technology in clinically relevant cell types的研究论文。 该论文展示了Editas Medicine的专利技术SLEEK(SeLection by Essential-gene Exon Knock-in)在T细胞、B细胞、iPSC及NK细胞这些临床治疗相关细胞类型中的高效基因敲入实验数据。该技术可以在基因组的特定位置以接近100%的效率敲入功能性基因,这是在上述多种细胞类型中最高的基因敲入效率。 更重要的是,该研究进一步验证了通过SLEEK技术双重基因敲入了CD16和mbIL-15的iPSC分化的iNK细胞,在实体瘤小鼠模型中具有强大且持久的肿瘤清除能力。 该论文的通讯作者John A. Zuris博士表示,很高兴分享SLEEK基因编辑技术的全面数据,相信SLEEK技术在基因编辑药物开发方面具有巨大的潜力。正如在论文中分享的那样,SLEEK技术可以在基因组的特定位置实现接近100%的功能性基因敲入,这可能会为下一代细胞治疗药物带来高效的多重基因敲入策略。
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