2名患者癫痫发作率降低90%，再生干细胞疗法Ⅰ期试验数据出炉

来源：生辉 2023-06-21 11:26

癫痫是一种脑部慢性非传染性疾病，影响到全球大约 5000 万人。该病的特点是反复发作。癫痫发作时，身体某一部位或整个身体短暂非自主性抽搐（即部分性发作或全身性发作），有时伴有意识丧失和尿便失禁。

癫痫是一种脑部慢性非传染性疾病，影响到全球大约 5000 万人。该病的特点是反复发作。癫痫发作时，身体某一部位或整个身体短暂非自主性抽搐（即部分性发作或全身性发作），有时伴有意识丧失和尿便失禁。

2010 年的一份研究论文表明，抗癫痫药物对大约 30% 的患者无效。2021 年发表的另一项研究表明，大约 30% 到 50% 的患者在停止服药后会出现癫痫复发。

目前，所有此类患者都依赖手术治疗来获得永久缓解。然而，脑部手术也有其自身的风险。患者可能会遇到出血、过敏反应、组织损伤等一系列问题。在某些情况下，手术可能会导致患者暂时丧失视力、记忆或语言能力。

近日，细胞治疗生物技术公司报告了前两名接受其再生疗法治疗癫痫的患者的数据。

两名患者都患有耐药性内侧颞叶癫痫 (MLTE)，第一名患者有 7 年的癫痫发作史，在 NRTX-1001 给药前的六个月内，平均每月发作 32 次；第二名患者有 9 年的癫痫发作史，在治疗前的六个月内，平均每月发作 14 次。NRTX-1001 是由开发的一种再生干细胞疗法，源自多能干细胞，可产生神经递质 -氨基丁酸 (GABA) ，从而抑制大脑癫痫区域的癫痫发作活动。

在接受单剂量 NRTX-1001 一年后，I/II 期试验 (NCT05135091) 中的第一位患者报告癫痫发作频率降低了 95% 以上，达到了预先设定的疗效终点。与此同时，第二名患者在服药 7 个月后癫痫发作频率降低了 90% 以上。两名受试者均未报告严重不良事件，数据安全监测委员会审查了他们的进展并允许研究继续招募。

▲图 | Neurona 管线（来源：Neurona 官网）

自 2008 年成立以来，累计融资 2 亿美元。最新一轮是 2021 年 6 月由 UCB Ventures 和 The Column Group 共同领投的 4150 万美元，后于 2022 年 5 月获得了加州再生医学研究所的 800 万美元赠款。

今年 2 月，该公司表示因资金问题，裁员 25%，并称此次裁员是财务审查和投资组合优先排序的结果，旨在 在当前资金紧张的情况下精简预算，并扩大可用现金以支持正在进行的 NRTX-1001临床试验 。正在开发的 NRTX-1001 是唯一进入临床的项目，于 2022 年启动，I / II 期试验将在初始剂量递增阶段招募多达 10 名患者，总共招募多达 40 名患者，预计初步完成日期为 2025 年 5 月。

在过去几年中，癫痫的患病率一直在上升，这促使对治疗方案的需求不断增长。

▲图 | 部分治疗癫痫管线进展（来源： 癫痫管线洞察力 2023 年 报告）

市场调研公司 DelveInsight 的 癫痫管线洞察力 2023 年 报告显示，有 70 多名活跃的参与者致力于开发 75 多种癫痫治疗管道疗法。其中，处于后期阶段的公司包括 Xenon Pharmaceuticals、Engage Therapeutics、Janssen Biotech 等。

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