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博德研究所Bejamine Deverman团队(黄琴、Ken Y. Chan为第一作者)在Science在线发表题为 An AAV capsid reprogrammed to bind human transferrin receptor mediates brain-wide gene delivery 的研究论文,该了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。与AAV9相比,BI-hTFR1在穿过人脑内皮细胞层时具有更高的主动运输能力,并且在携带人类TFRC基因敲入的小鼠CNS中提供了40-50倍的报告基因表达增强。这种增强的趋向性是CNS特异性的,在野生型小鼠中并不存在。
当用于递送GBA1基因时,该基因的突变会导致戈谢病并与有关,BI-hTFR1显著增加了大脑和脑脊液中的葡萄糖脑苷脂酶活性,相比于AAV9。这些发现确立了BI-hTFR1作为人类CNS基因治疗的有前途的载体。
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