Nat Commun：新型化合物BIO

来源：100医药网 2024-09-23 11:13

在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。

目前有超过 10 万加拿大人患有。在一项新的研究中，来自麦吉尔大学（McGill University）的研究人员发现一种新型药物分子可以重新激活来自年轻帕金森病患者的脑细胞的管家功能，为未来治疗这种无法治愈的退行性疾病铺平道路。相关研究结果于2024年9月15日发表在Nature Communications期刊上，论文标题为 Activation of parkin by a molecular glue 。

论文共同通讯作者、麦吉尔大学生物化学教授Kalle Gehring说， 我们对这种化合物药物感到兴奋，因为它为一部分帕金森病患者带来了治愈的可能性。

这种称为BIO-2007817的新化合物由生物技术公司百健（Biogen）开发，在激活parkin方面显示出良好的效果，其中parkin是大脑中的一种关键蛋白，负责 清理 和回收受损的线粒体。当parkin不能正常工作时，这些受损的线粒体就会堆积起来，最终导致帕金森病。

在2013年和2018年发表的研究中，Gehring根据萨斯喀彻温大学的加拿大光源（CLS）收集的数据，揭示了parkin的功能。

在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。他们发现这种化合物能将parkin和细胞中存在的一种天然激活剂粘合在一起。这种分子水平的信息对于药物的未来开发至关重要。

他说， 这种药物分子激活parkin的方式是通过次级途径，这对发生在年轻患者身上的特定parkin突变有效。

图片来自Nature Communications, 2024, doi:10.1038/s41467-024-51889-3

在把蛋白变成微小晶体后，Gehring 和他的团队使用了一种叫做蛋白质晶体学的技术来确定它们的三维结构，并了解这种新型药物与这些蛋白的结合点及其对它们的影响。

Gehring说， 我们需要高质量的数据来解决蛋白结构问题，并看到它们的三维图像。需要像CLS这样的设施才能将加拿大的研究提升到国际水平。

虽然帕金森病的症状 动作迟缓、震颤和平衡问题，通常出现在60多岁的人身上，但在更早的年龄发病也并不少见，5%到10%的确诊患者在40岁之前就会受到影响。

Gehring 说， 希望有一天我们能找到治疗帕金森病的化合物。随着加拿大人口老龄化的加剧，以及对其他疾病的更好治疗方法的出现，帕金森病等神经退行性疾病将成为人们关注的主要健康问题。

他说，Gehring 将继续研究 parkin 激活的途径，这是他正在进行的了解帕金森病病因研究的一部分，而百健公司将在未来的药物开发中应用这项新研究的结果。（100yiyao.com）

参考资料：

V ronique Sauv et al. . Nature Communications, 2024, doi:10.1038/s41467-024-51889-3.

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