2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元

来源：生物世界 2025-05-19 10:15

这是最好的时代，也是最坏的时代 ，查尔斯 狄更斯在其小说《双城记》中的经典名言，用来概括当下的基因治疗市场，再合适不过了。

好的一面 今年（截至 4 月中旬），有 5 家基因治疗公司累计完成5.344 亿美元的风险投资，其中，表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资，眼科基因疗法开发公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超额认购的 1.5 亿美元 C 轮融资。基因编辑疗法开发公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 万美元的 C 轮融资，表观遗传编辑疗法开发公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 万美元 B 轮融资，心疾病基因治疗开发公司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 万美元B 轮融资。

坏的一面 专注于基因和细胞疗法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在运营四年后，于今年 4 月份倒闭。这显示了早期生物技术公司面临资金短缺的问题，这极大地影响了其发展能力，反映了基因治疗领域如今仍面临挑战。

此外，目前已有十多款基因疗法获得 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。2023 年获批上市的首款 CRISPR 基因编辑疗法Casgevy 未能登上 Top10 榜单。

以下榜单是根据各公司在监管文件、年度报告和/或新闻稿中提供的销售和净产品收入数据作为最畅销基因疗法 Top10 排名。

1、Zolgensma （onasemnogene abeparvovec-xioi）