“孤儿药”量少价高是无法回避的现实

　　医药网3月6日讯　对我国数以万计的罕见病患者而言，“孤儿药”量少价高是他们无法回避的现实。《每日经济新闻》记者近日调查发现，“孤儿药”尴尬处境背后，隐藏着一些有悖于市场导向的现象。

　　市场咨询公司EvaluateGroup发布的2014年“孤儿药”市场报告显示，2020年“孤儿药”有望占到处方药总销售额的19%，在不包括仿制药份额的前提下，年销售额将达到1760亿美元，年复合增长率接近11%，而常见病药物的年增长仅4%。

　　“孤儿药”已不再是一个缝隙市场，这也成为世界级制药企业的共识，目前辉瑞、罗氏等均已进入该研发领域。

　　然而，对国内药企而言，研发“孤儿药”意味着面临研发、生产、销售风险。

　　跨国药企抢食市场“蛋糕”

　　从美国上世纪80年代推出全世界首个“孤儿药”法案，到如今FDA公开的“孤儿药”目录收纳的数百种药品，不难看出欧美发达国家对这一特殊领域市场蓝海的支持力度。

　　据了解，目前已有不少跨国药企巨头，如辉瑞、罗氏、赛诺菲、拜耳、葛兰素史克等涌向“孤儿药”市场，欲抢食这块万亿市场的大“蛋糕”。

　　有观点认为，与常见病相比，罕见病病患数量虽然相对较少，但“孤儿药”价格高昂。2014年，每名罕见病患者在“孤儿药”上的平均花费约13.78万美元，是其他常见病用药平均费用的6倍。

　　一位不愿具名的某知名跨国药企人士向《每日经济新闻》记者表示，以血友病为例，患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的药物，而单价最低约为每支1000多元，即患者每年需最少支付10多万元的药费，“有时会出现供不应求，甚至断货的情况。”

　　此外，“专利悬崖”也是跨国药企集体面临的困境，越来越多常见病药物同质化严重、竞争惨烈，“孤儿药”则成为其另辟利润来源的一个不错选择。

　　在政策扶持和市场空间的双轮驱动下，跨国药企的“孤儿药”之路显得较为平坦。FDA推行的“孤儿药”法案中提及，联邦政府对药企在“孤儿药”的研发经费退税最高可达50%，并且还有相关竞争性联邦经费支持。

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