ABScience公司将申请马赛替尼治疗ALS的条件性上市许可

ABScience公司2016年6月6日宣布：欧洲药物管理局（EMA）任命的报告员（Rapporteurs）推荐公司申请马赛替尼（masitinib）结合利鲁唑治疗成年肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的条件性上市许可（conditionalmarketingauthorization）。
Thisrequestforfilingwasbasedonclinicaldatafromthephase2/3studyAB10015，whichwassuccessfulonitspre-specifiedprimaryendpointattheinterimanalysis，aswellaspreclinicaldataonmasitinibmechanismofactioninALS，andmanufacturingprocess.
这项申请请求以2/3期AB10015研究临床数据和马赛替尼在ALS中作用机制的临床前数据以及制造过程为基础。在中期分析中，AB10015研究成功达到其预先设定的主要终点。
2016年5月召开了三次预-提交（pre-submission）会议，一次与报告员及其团队进行沟通，一次与共同-报告员及其团队进行沟通，还有一次与EMA协调员进行沟通，（共同）评估马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的申请请求。
三次预-提交会议上审查了以下几点：
1.研究设计对EMAALS临床试验指南的符合性（合规性）；
2.治疗效果基于研究主要终点数据的临床相关性，特别是马赛替尼和安慰剂之间ALSFRS下降斜率的改变；
3.研究结果的意义：
A.主要分析的p-值（假定值）；
B.对主要分析的敏感性分析的一致性；
C.次要分析治疗效果的收敛性，包括生活质量（EMA的一个重要终点）；
4.不存在由于中心效应或基线特征的偏见；
5.基于严重不良事件（发生）频率和不良事件导致治疗中断的安全性描述；
6.马赛替尼治疗ALS作用机制的合理性；
7.AB10015研究最终数据可用性的时间选择；
8.对EMA在之前GIST评估中提出的关于制造问题异议的解决。
基于对这些方面的审查，报告员推荐ABScience公司提交马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的条件性上市许可申请。
ABScience公司预计将于2016年第三季度末提交条件性上市许可申请。
原始出处：ABScienceannouncesthatRapporteursappointedbytheEMA，afterreviewinginterimdata，haverecommendedthefilingofmasitinibinamyotrophiclateralsclerosis(ALS)forconditionalmarketingauthorization
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