成都先导化学1类新药HG146获批临床

5月7日，成都先导宣布公司已收到中国食品药品监督管理局（CFDA）核发的新型HDACI/IIb亚型选择性小分子抑制剂HG146针对多发性骨髓瘤适应症的1类新药临床批件。
HG146是成都先导利用其核心技术平台DNA编码化合物库技术自主开发，拥有全新分子骨架结构的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）I/IIb亚型选择性抑制剂。临床前研究结果证明其具有合理的药效和临床前安全性，与目前针对此类靶点的上市药物相比，展示出更好的有效性和安全性，并且具有肿瘤免疫治疗方面的潜力。
关于HG146
HG146主要通过上调细胞内组蛋白和微管蛋白乙酰化水平，调节抑癌基因的表达，并扰乱癌细胞内的蛋白稳态，诱发癌细胞凋亡。通过选择性地抑制HDACI/IIb亚型，HG146能够抑制与多发性骨髓瘤的预后密切相关的信号通路，实现其抗肿瘤生物效应，同时降低了分子水平上可能存在的副作用。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiplemyeloma，MM）是一种浆细胞（即效应B细胞）不正常增生，并侵犯骨髓的恶性肿瘤，至今仍是一种无法治愈的疾病。当浆细胞发生恶性癌变时，变为骨髓癌细胞（Myelomacell），这些细胞倾向于聚集在骨髓内或骨外侧两端的坚硬部分，形成多个肿瘤病灶。多发性骨髓瘤会引发蚀骨细胞活化，导致骨骼外部的硬骨被破坏，引发骨骼疼痛、高钙血症、贫血、肾脏损害等症状。多发性骨髓瘤大多数患者的年龄在50岁以上，男女比例约为1.6：1。全球每年约有48.8万多发性骨髓瘤患者，并导致约10.1万人死亡。根据2017年中国国内的统计数据，多发性骨髓瘤在中国的发病率约为每10万人中2-3人，每年新增病例约2万人，总患者数估计超过10万人。根据2017年美国国内的统计数据，该疾病在美国的发病率约为每10万人中6.5人，占美国当年所有癌症病例的1.8%，约有30280例新确诊病例，以及约12590例患者死亡。(生物谷Bioon.com）
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