常见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟同意，医治≥2岁Dravet综合征患者!

2020年12月24日讯 /BIOON/ --Zogenix是一家致力于开辟常见病医治药物的制药公司。近日，该公司发布，欧盟委员会（EC）已同意Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者医治与Dravet综合征相关的癫痫发生发火。

在美国，Fintepla于本年6月得到同意，用于年龄≥2岁的患者，医治与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过优先审查法式得到同意，此前，已付与Fintepla医治Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资历（ODD）、突破性药物质格（BTD）。

Dravet综合征是一种常见的终生癫痫，始于婴儿期，以重大难治性癫痫发生发火、频仍的医疗紧迫环境、重大的认知和行动阻碍以及突发性不测灭亡（SUDEP）危险添加为特征。许多Dravet综合征患者即便在服用一种或多种今朝可用的抗癫痫药物时，仍会呈现频仍的重大癫痫发生发火。削减癫痫发生发火频率是医治一切Dravet综合征儿童的第一步、也是最紧张的一步。

Fintepla是一种液体系体例剂的低剂量芬氟拉明，可通过调理血清素受体和sigma-1受体活性来下降癫痫发生发火频率（见参考文献：）。该药具备一种分歧于其他抗惊厥药物的药理作用的药物。来自2项抚慰剂对照III期的数据显示，在其他药物不克不及充沛节制癫痫发生发火的患者中，与抚慰剂相比，Fintepla显著下降了惊厥性癫痫发生发火频率。

芬氟拉明-分子构造式（图片起源：Wikipedia.org）

这次欧盟同意，基于2项随机、双盲、抚慰剂对照III期（在2-18岁患者中展开，成果别离颁发于Lancet和JAMA Neurology）的数据，以及一项恒久开放标签扩大实验（许多患者承受Fintepla医治长达3年）的的中期阐发数据。成果显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不克不及充沛节制癫痫发生发火的研讨患者中，在现有医治方案的根底上，与抚慰剂相比，Fintepla显著下降了每月惊厥性癫痫发生发火（convulsive seizures，CS）的频率。此外，年夜多半研讨患者在启动Fintepla医治3-4周内发生反馈，而且在整个医治时代坚持一致的后果。

在这些研讨中，最罕见的不良变乱包含：腹泻、发烧、委顿、上呼吸道感化、嗜睡、支气管炎。没有患者呈现任何血汗管不良变乱，包含瓣膜性心脏病或肺动脉低压。

除了Dravet综合征之外，Zogenix公司也正在开辟Fintepla用于医治与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发生发火。Dravet综合征和LGS是2种常见且往往是劫难性的儿童期发生发火癫痫，具备发病年龄早、发生发火类型多样、发生发火频率高、重大侵害智力、难以医治等特色。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：The European Commission roves Zogenix’s FINTEPLA (Fenfluramine) Oral Solution for the Treatment of Seizures in Dravet Syndrome