A型血友病新药!赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA疾速通道资历!

2021年02月19日讯 /BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日发布，美国食物和药物治理局（）已付与efanesoctocog alfa（前称BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN）医治A型血有病患者的疾速通道资历（FTD）。efanesoctocog alfa是一种新型因子VIII疗法，自力于血管性血友病因子（vWF），在一周一次的预防性医治方案中，为一周的年夜部门光阴提供接近正常程度的因子活性。

2017年8月，美国和欧盟委员会（EC）别离付与了efanesoctocog alfa孤儿药资历（ODD）。赛诺菲与Sobi公司杀青了单干，开辟和贸易化efanesoctocog alfa。

疾速通道资历（FTD）旨在减速针对重大疾病的药物开辟和疾速审查，以解决症结畛域重大未获知足的医疗需求。试验性药物得到疾速通道资历，象征着药企在研发阶段可以与进行更频仍的互动，在提交上市申请后要是契合相关尺度则有资历进行减速审批和优先审查，此外也有资历进行滚动审查。

efanesoctocog alfa有后劲改动血友病A患者的因子替代疗法医治，并代表了一种潜在的新一类因子VIII替代疗法。传统因子VIII疗法的半衰期遭到血管性血友病因子（vWF）伴侣效应的限定，这被以为限定了因子留在体内的光阴。efanesoctocog alfa是一种新型交融卵白，基于立异的Fc交融技术开辟，通过增加vWF的一个区域和XTEN 多肽来缩短其在血液轮回中的光阴。

efanesoctocog alfa有后劲在一周的年夜部门光阴内提供接近正常的出血维护，而半衰期的添加能够使预防性医治的给药频率下降到每周一次。

在A型血友病临床前模子中，efanesoctocog alfa的止血节制后果比rFVIII高4倍，该药无望为重度A型血友病患者提供针对一切出血类型的更优、更普遍的维护。

今朝正在进行的3期XTEND-1研讨，正在对先前承受过医治的年龄≥12岁（n=150）重度A型血有病患者进行平安性和无效性评价。XTEND-1是一项开放标签、非随机染指研讨，有2个平行分派组。预防组的受试者每周承受50 IU/kg剂量的efanesoctocog alfa预防性医治52周。按需医治组的受试者按需承受efanesoctocog alfa（50 IU/kg）医治26周，然后改用efanesocococog alfa每周一次预防性用药医治26周。

今朝，efanesoctocog alfa正在进行临床研讨，其平安性和无效性尚未获得任何监管机构的审查。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Efanesoctocog alfa granted Fast Track Designation for treatment of hemophilia A