首个甲状腺眼病药物!IGF

3期研讨的过后阐发标明，在承受Tepezza医治的患者中，血清匆匆甲状腺素联合克制性免疫球卵白（TBII）基线程度较高（≥10 IU/L）或较低（ 10 IU/L）的患者均具备突眼反馈（均匀削减-3.65 mm和-3.01 mm），2组间无显著性差别（p=0.43）。在TBII基线程度较高的患者中，Tepezza医治组有71%（10/14）的患者复视改善，而抚慰剂组有23%（3/13）的患者复视改善（p=0.0046）。

允从性和平安性：Tepezza医治组（n=76/84）和抚慰剂组（n=79/87）中近91%的患者实现了随机双盲医治期。在随访时代没有发现新的平安成绩，作为汇总阐发的一部门，在24周医治时代也没有发现新的平安成绩。在那些阅历过不良变乱的患者中，年夜多半在随访时代强度为轻度到中度（1级或2级）。依据实验研讨者的评价，在随访时代，没有呈现与Tepezza医治相关的重大不良变乱。没有发现影响平安性或疗效的抗药抗体。在Tepezza最罕见的中，肌肉痉挛（18%，95%CI:7.3-28.7）、听力损失（10%）和高血糖（8%，95%CI:1.7-15.0）与抚慰剂的危险差别最年夜。听力毁伤变乱均被归类为非重大变乱，一切患者均持续研讨，无变乱好转或结束医治。

甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的性疾病，运动性疾病窗口无限，在此时代无需手术干涉即可医治。尽管TED常常产生在甲状腺功效亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种共同的疾病，由本身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的旌旗灯号复合物惹起。这会招致一连串的负面效应，形成恒久的、不行逆转的侵害。运动性TED继续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。跟着TED的停顿，它会形成重大的侵害，包含眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），而且在某些环境下会招致失明。

在曩昔，患者必需阅历运动性TED，直至疾病变得不沉闷（这通常会留下永恒性和目力受损的效果），然后能力进行简单而低廉的手术，但手术能够永远无奈复原目力或外观。TED患者常常阅历恒久的功效、生理和经济负担，包含不克不及任务和从事日常生存运动。

Tepezza的活性药物身分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样成长因子-1受体（IGF-1R），开辟用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的医治，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。OPTIC研讨中，承受teprotumumab医治的患者眼球突动身生了史无前例的削减，而这今朝只有在运动性疾病停止后能力通过手术医治。

Tepezza的同意上市，为临床大夫提供了第一种药物，在运动性TED时代除了医治其他痛苦的症状之外，来削减眼球突出。Horizon公司还将展开一项上市后研讨，在更年夜的患者群体中评价Tepezza的平安性，同时还将评价复治率与患者医治光阴是非的关系。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：New Integrated Data and Follow-up Outcomes From Two TEPEZZA (teprotumumab-trbw) Pivotal Trials Published in The Lancet Diabetes Endocrinology