中国神经母细胞瘤新药!新型GD2靶向抗体Danyelza被国度药监局(NMPA)归入优先审评，已在美国上市!

起源：本站原创 2021-09-16 07:42

Danyelza于2020年11月在美国上市，是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。

2021年09月15日讯 /BIOON/ --Y-mAbs Therapeutics是一家专一于开辟和贸易化新型抗体疗法医治癌症的生物制药公司。近日，该公司发布，其单干同伴赛生药业（SciClone）宣布布告称，中国国度药品监视治理局（NMPA）药品审评中间（CDE）已将Danyelza（naxitamab，那昔妥单抗）的上市允许申请（BLA）归入优先审评，拟定顺应症为医治复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

2021年7月初，赛生药业与Y-mAbs发布向NMPA正式递交Danyelza的上市允许申请（BLA）。Danyelza可与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）结合医治对既往医治表示出部门缓解、轻细缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。

2020年11月，Danyelza得到美国FDA减速同意上市。该减速同意基于总缓解率（ORR）及缓解继续光阴（DOR）的临床获益。之前，已付与了Danyelza优先审查资历、孤儿药资历（ODD）、突破性药物质格（BTD）、常见儿科疾病资历（RPDD）。

2020年12月，赛生药业与Y-mAbs杀青了独家有限期受权允许协定，得到2款产物Danyelza和omburtamab在年夜中华地域（包含中国年夜陆、中国香港、中国澳门、中国台湾）的独家单干开辟和贸易化权力。omburtamab是Y-mAbs的一款次要候选产物，经同意后可用于医治儿童中枢神经体系/软脑膜转移的神经母细胞瘤。赛生药业将担任这2款产物在年夜中华区的研发、注册和贸易化。

naxitamab作用机制（图片起源：Y-mAbs公司网站）

神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最罕见的之一，虽然近年来强化多形式医治已进步了生活率，但幸存者有很高的复发危险。

Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，GD2抗原在各类神经外胚层起源的肿瘤和赘瘤中出现高表白，包含神经母细胞瘤、和骨血瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤细胞外表的GD2抗原联合，可能触发抗体介导的细胞毒性反馈并激活免疫体系中的补系统统，从而到达杀伤肿瘤的后果。今朝，Danyelza也正被开辟用于医治骨血瘤以及其他GD2阳性。

在美国，同意Danyelza是基于2项症结2期研讨（201和12-230）的平安性和无效性数据。这是2项开放标签、单臂，在年龄≥1岁、对既往医治显示表示出部门缓解、轻细缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中有难治或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者中展开。

Danyelza临床数据数据

201研讨（NCT03363373）中，22例患者归入疗效阐发，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范畴：3-10岁）。成果显示，Danyelza结合GM-CSF医治的总缓解率（ORR）为45%、完整缓解率（CR）为36%、部门缓解率（PR）为9%。在有医治反馈的患者中，30%的患者缓解继续光阴（DOR）≥6个月。

12-230研讨（NCT01757626）中，38例患者归入疗效阐发，55%有复发性神经母细胞瘤、45%有难治性疾病，中位年龄为5岁（范畴：2-23岁）。成果显示，Danyelza结合GM-CSF医治的总缓解率（ORR）为34%、完整缓解率（CR）为26%、部门缓解率（PR）为8%。在有医治反馈的患者中，23%的患者缓解继续光阴（DOR）≥6个月。（100医药网100yiyao.com）

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