儿科丙肝新药!吉利德“吉三代”Epclusa(丙通沙)获美国FDA同意，用于≥3岁儿童!

2021年06月14日讯 /BIOON/ --吉利德迷信（Gilead Sciences）近日发布，美国食物和药物治理局（FDA）已同意丙肝药物Epclusa（索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir）儿科顺应症扩大，归入年龄≥3岁的慢性丙型肝炎儿科患者，无论HCV基因型或肝病重大水平若何。

已同意了Epclusa一种新的口服颗粒制剂（sofosbuvir/velpatasvir，200mg/50mg，150mg/37.5mg），该制剂专门开辟用于不克不及吞咽片剂的幼儿。用药方面，Epclusa在≥3岁儿童中的保举剂量基于体重和肝功效。

值得一提的是，Epclusa是获批用于医治年龄低至3岁丙肝患者的独一一个无卵白酶克制剂、泛基因型HCV医治方案。在美国，截至2018年，年夜约有3.54-6.05万儿童感化HCV，发病率呈回升趋向。母婴传达是儿童中HCV感化的最罕见起因，从2009-2017年，母婴传达添加了161%。在育龄期女性中，静脉打针毒品是HCV感化的次要驱动因素。

Epclusa是环球首个全口服、泛基因型、繁多片剂丙肝医治方案，日服一次，用于全体6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝患者的医治。该药由吉利德已上市的丙肝明星药Sovaldi（sofosbuvir）和另一种抗病毒药物velpatasvir构成。此中，sofosbuvir是一种核苷相似物聚合酶克制剂，velpatasvir则是一种泛基因型NS5A克制剂。必要指出的是，Epclusa药物标签中附带有一个黑框正告，提示该药在丙肝/乙肝（HCV/HBV）归并感化的患者中具备再次激活乙肝病毒（HBV）的危险。

Epclusa于2016年6月获批上市，跟着这次最新同意，该药实用于年龄≥3岁的慢性HCV基因型1-6感化的儿童和成人：（1）Epclusa单药医治12周，用于无肝软化或伴有代偿期肝软化（Child-Pugh A级）的丙肝患者；（2）Epclusa结合力把韦林（RBV）医治12周，用于伴有失代偿期肝软化（Child-Pugh B或C级）的丙肝患者。

这次同意，基于一项II期开放标签的数据。该实验入组了41例3-6岁儿童患者，这些患者承受了为期12周Epclusa医治。成果显示，医治实现后12周，按病毒基因型，Epclusa 12周方案的病毒学治愈率（SVR12）：1型HCV感化者中为88%（28/32）、2型HCV感化者中为50%（3/6）、3型HCV感化者中为100%（2/2）、4型HCV感化者中为100%（1/1）。在未治愈的7例患者中，一切患者在开端医治后1-20天内结束了医治。

该研讨中，Epclusa在3至6岁以下儿童中的的平安性与成人成果根本一致。别离有15%和10%的儿童患者呈现吐逆和产物使用成绩（吐出药物）；这些很轻（1级或2级），招致5例儿童（12%）结束医治。

吉利德首席医疗官Merdad Parsey博士表现：“吉利德仍旧坚定地致力于支持打消丙型肝炎病毒（HCV）。本日的决议，扩展了HCV感化儿童的治愈方案，代表着朝着这一目的取得的紧张停顿。这项同意添加了强无力的临床证据，支持Epclusa在普遍的患者中的平安性和无效性，包含那些患有终末期肾病和一切阶段纤维化的患者。”

吉利德：4代丙肝产物，全体获批在华上市

吉利德针对丙肝共开辟了四代产物，全体已在中国获批上市：

——2017年9月25日，Sovaldi（索华迪，通用名：索磷布韦，sofosbuvir，400mg片剂）获批，结合其他药物，用于医治成人及12-18岁青少年的全基因型（1-6型）丙型肝炎病毒感化，这次同意，使Sovaldi（索华迪）成为吉利德首个在华正式获批的丙肝医治药物；

——2018年5月30日，Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）获批，用于医治基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人感化者，这次同意，使Epclusa（丙通沙）成为中国首个泛基因HCV繁多片剂方案。

——2018年12月4日，Harvoni（夏帆宁，ledipasvir/sofosbuvir，来迪派韦90mg/索磷布韦400mg）获批，用于医治1-6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感化的成人及12-18岁青少年患者。

——2019年12月18日，Vosevi（sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir，SOF/VEL/VOX，索磷布韦/维帕他韦/伏西瑞韦, 400mg/100mg/100mg）获批，用于先前承受一种间接作用抗病毒（DAA）疗法医治失败、无肝软化或伴有代偿性肝软化的慢性丙型肝炎病毒（HCV）成人感化者的再医治（re-treatment）。