史无前例!干细胞胜利医治1型糖尿病患者，90天后从新发生稳定胰岛素

起源：100医药网 2021-10-28 09:48

近日，Vertex Pharmaceuticals申报了第一个参与VX-880 I/II期实验的1型糖尿病患者的三个月阳性数据，VX-880是该公司的试验性干细胞衍生的胰岛细胞替代疗法。1型糖尿病（T1D）是一种本身免疫性疾病，此中宿主免疫体系差错地毁坏了位于Langerhans胰岛内的β细胞。T1D在20世纪初期发现胰岛素之前是一种致命的代谢性疾病，患有T 近日，Vertex Pharmaceuticals申报了第一个参与VX-880 I/II期实验的1型患者的三个月阳性数据，VX-880是该公司的试验性衍生的胰岛细胞替代疗法。

1型（T1D）是一种性疾病，此中宿主免疫体系差错地毁坏了位于Langerhans胰岛内的β细胞。T1D在20世纪初期发现胰岛素之前是一种致命的，患有T1D的人仍需天天服用外源性胰岛素能力生活。今朝，胰岛移植是外源性β细胞的独一起源。以后，超过50％的胰岛移植承受者在移植后长达5年的光阴里仍坚持胰岛素自力性和/或复原降血糖功效。

VX-880是一种研讨性同种异体衍生的、完整分解的、发生胰岛素的胰岛细胞疗法，使用专有技术制作。VX-880有能够通过复原胰岛细胞功效来复原身材调理葡萄糖程度的才能，包含葡萄糖相应胰岛素的发生。VX-880通过注入肝门静脉保送，必要恒久免疫克制医治以维护胰岛细胞免受免疫排挤。

依据Vertex的说法，成果显示VX-880复原了患者的胰岛素发生，该患者承受了目的剂量一半的VX-880单次输注并联合免疫克制医治。患者还在多项步伐上取得了“疾速而持重”的益处，包含血糖节制的改善（包含 HbA1c）以及逐日胰岛素需求量的削减。

该患者年夜约在40年前被出患有T1D，而且始终依赖于外源性胰岛素。在医治前一年，患者阅历了5次重大的、能够危及性命的低血糖发生发火。在使用VX-880医治之前，患者的胰岛素剂量为天天34 个单元，而且无奈检测到空肚和受刺激的C肽程度，这标明患者不是本人制作胰岛素。依据研讨方案，患者通过肝门静脉输瞩目标剂量一半的VX-880，并联合尺度免疫克制剂方案。

空肚C肽、HbA1c和7均逐日胰岛素剂量在VX-880医治后至第90天的分歧光阴距离丈量。VX-880医治后第90天，该患者的空肚C肽为280pmol/L，反映根底胰岛素产量复原，MMTT刺激后添加至峰值560pmol/L，标明VX-880复原葡萄糖反馈性胰岛素产量。异样在第90天，HbA1c从基线时的8.6% 进步到7.2%，逐日胰岛素剂量从VX-880医治前的天天34单元削减到7天时代的均匀天天2.9单元（表1）。第90 天就诊，患者逐日外源性胰岛素使用量削减了91%。

表1.患者还在多项步伐上取得了“疾速而持重”的益处

Vertex细胞和基因疗法担任人Bastiano Sanna称这些成果“史无前例”，真正让它们不同凡响的是，它们是在目的剂量一半的环境下完成的。尽管还为时尚早，但这些成果支持VX-880临床研讨的继续停顿。（ bioon）原始出处：https://www.firstwordpharma.com/node/1871904?tsid=28 ion_id=6

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