第一个C3抑制剂！欧盟批准Aspaveli:治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效优于C5抑制剂！

来源：原创网站2021-12-17 00:55

Aspaveli(pegcetacoplan)将成为PNH的新护理标准，击败重C5抑制剂Soliris！

PNH红细胞溶血(来源：standardofcare.com)

2021年12月15日/bion/-Apellis制药公司与瑞典罕见病药物经销商瑞典孤儿Biovitrum AB(Sobi)近日联合宣布，欧盟委员会(EC)已批准Aspaveli(pegcetacoplan)用于治疗接受C5抑制剂治疗至少三个月的成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)患者。2021年5月，该药物首次在美国获得批准，商品名为Empaveli。它可以用于以前没有接受过治疗的成年PNH患者，也可以用于已经从C5抑制剂(Soliris和Ultomiris)转行的成年PNH患者。pegcetacoplan的获批上市有望提高PNH的护理水平，重新定义PNH的治疗。

值得一提的是，pegcetacoplan是第一个也是唯一一个获得监管机构批准的C3靶向治疗。在过去的十几年里，C5抑制剂一直是治疗PNH的唯一选择，但许多患者仍会出现持续的低血红蛋白，这往往会导致乏力和频繁输血。其中，pegcetacoplan可为PNH提供广泛的控制，并通过提高血红蛋白水平和减少输血需求来改善PNH患者的生活。

Pegcetacoplan在美国和欧盟获得了监管机构的批准，这是基于对PEGASUS第三阶段研究(NCT03500549)的结果(见)。研究达到主要终点，证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris:第16周血红蛋白水平较基线水平变化优于Soliris，调整后血红蛋白水平平均增加3.84g/dl(P & lt；0.0001).

此外，与Soliris相比，pegcetacoplan在避免输血终点方面实现了非劣效性。pegcetacoplan治疗组85%的患者在16周内没有输血，而Soliris治疗组15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，pegcetacoplan治疗组患者溶血关键标志物的正常化率更高，FACIT-疲劳评分有临床意义的改善。在本研究中，pegcetacoplan的安全性与Soliris相同。

pegcetacoplan的机制(点击图片查看大图)

Pegcetacoplan是第一种在血红蛋白水平上表现优于Soliris的疗法，高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。目前，接受Soliris治疗的PNH患者大多患有持续性贫血。PEGASUS的研究结果表明，pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。

Pegcetacoplan是一种C3靶向抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是许多严重疾病发生和发展的原因。Pegcetacoplan是一种合成环肽，它与聚乙二醇聚合物结合，特别是与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、map样萎缩(GA)和C3肾小球疾病。在美国，pegcetacoplan获得了治疗PNH和GA的快速通道资格。

目前还没有治疗GA的药物。Apellis计划在2022年提交一份玻璃体内注射pegcetacoplan治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)继发GA的新药申请。(100yiyao.com 100医疗网)

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