庞贝氏病(PD)基因治疗！安泰莱AT845宣布:在晚发型庞贝氏病的成年患者中 安全性和耐受性良好！

来源：原创网站2022-02-15 03:34

AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的面向肌肉的基因替代疗法，它直接将GAA基因的功能性拷贝递送到受影响的肌肉组织。

庞贝氏病谱系(来源：sanofigenzymemedicalaffairs.com)

2022年2月14日/Bion/-Astellas最近发布了AT845基因治疗晚发性庞贝氏病(LoPD)1/2期FORTIS试验的中期安全性数据。AT845是一种正在研究的腺相关病毒(AAV)基因替代疗法，用于转移功能性-葡萄糖苷酶(GAA)基因，在患者肌肉细胞中直接表达酸性-葡萄糖苷酶(GAA)。AT845有可能成为同类产品中最好的治疗方法。

FORTIS is是一个正在进行的多中心、开放标签、增加剂量和首个人体试验，旨在确定AT845在LOPD成人患者中的安全性和耐受性。该组患者接受一次性外周静脉输注AT845，然后频繁监测一年的安全性、临床和生化终点，包括GAA活性和肌肉蛋白水平，以及四年的长期安全性监测。试验的主要终点是安全性和耐受性，以及治疗指标，包括相对于基线的肌肉GAA蛋白表达和酶活性的变化。次要终点评估呼吸、耐力和生活质量指标的改善。

截至2021年12月3日数据截止日，试验入组4例，2例患者输注剂量分别为310E13 vg/kg(队列1)和610E13 vg/kg(队列2)。报告的数据包括中期安全性和耐受性评估、队列1中2名患者的24周随访和队列2中2名患者的初步数据。

数据显示，AT845在4名LOPD成人患者中耐受性良好。队列1中的两名患者在输注后随访了24周，AT845显示出令人鼓舞的安全性。重要的是，截至数据截止日，四名患者输注后均无严重不良事件。一名患者转氨酶升高，根据给药后的发病时间、开始减少类固醇和开始逆转类固醇时，转氨酶升高被认为是常见的免疫介导的治疗反应。这些安全数据令人鼓舞，该项目将继续招募患者。

庞贝病路径(来源：foodnhealth.org)

庞贝病(Pompe disease，PD)是一种罕见且严重的常染色体隐性代谢性疾病，以进行性肌肉变性为特征，由GAA基因突变干扰GAA蛋白的产生或功能而引起。GAA负责糖原的代谢。蛋白质的功能障碍或缺失会导致糖原的积累，主要是在骨骼肌和心肌中，这将损害组织的结构和功能。目前，庞贝氏病唯一被批准的治疗方法是酶替代疗法(ERT)，每两周通过静脉输注给药，依靠组织从血浆中吸收GAA。

AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的面向肌肉的基因替代疗法，该血清型具有心肌和骨骼肌的特异性启动子，并传递GAA基因的功能拷贝。AT845是为治疗晚发性庞贝氏病(LOPD)而开发的，它有效地转导功能性GAA基因，并将其直接递送至受疾病影响的组织以表达GAA，包括骨骼肌和心肌。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

版权声明

本网站标注“来源：百医网”或“来源：bioon”的文字、图片、音视频资料均属于百医网网站版权所有。未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将承担责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：百医网”。其他来源的文章均为转载。本网站所有转载都是为了传递更多信息。转载不代表本网站的立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户在随时阅读、评论、分享百医网APP。请扫描二维码下载-