梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的创新药物！Mavmten三期临床成功 刚刚在国内获得“突破性治疗药物”认证！

来源：原网站2022-02-18 03:32

最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”的认证，这是第一个口服肌球蛋白变构抑制剂，并已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

肥厚型心肌病心肌病(来源：urmc.rochester.edu)

2022年2月17日/Bion/-百时美施贵宝(BMS)最近公布了第三项VALOR-HCM研究(NCT04349072)的正面顶线结果。

这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究。招募的受试者为症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM；NYHA III-IV)建议进行侵入性手术的成年患者。在这项研究中，有100多名患者参加，这些患者以1，333，601的比例随机分配，并接受mavacamten或安慰剂治疗。该研究包括三个治疗期，共128周：16周安慰剂对照期，16周积极治疗期(所有患者将接受mavacamten治疗)和96周长期延长期(所有患者将继续接受mavacamten治疗)。

本研究的主要终点是：与安慰剂组相比，在第16周之前或之后决定接受SRT的患者人数和在第16周仍符合SRT指南(LVOT梯度50mmHg和NYHA III-IV水平)的患者人数的组合。关键次要终点包括：第16周治疗对LVOT、NYHA分级、堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)的影响。

结果显示，研究在第16周达到主要终点。mavacamten的安全性与之前的研究一致。该公司计划与监管机构分享这些数据。

百时美施贵宝心血管开发高级副总裁Roland Chen博士表示：“这项重要研究的发现令我们深受鼓舞，它为越来越多的临床证据提供了支持，并支持了mavacamten对梗阻性HCM患者的治疗前景。我们期待在4月份的美国心脏病学会(ACC)第71届年度科学和博览会上分享VALOR-HCM的研究成果。”

肥厚型心肌病(HCM)是一种慢性进行性疾病，由心肌过度收缩和左心室血液充盈障碍引起，可导致虚弱症状和心脏功能障碍。据估计，世界上每500人中就有一名HCM患者。HCM最常见的原因是心肌节蛋白的突变。在阻塞性或非阻塞性HCM患者中，分娩会导致疲劳或呼吸困难，从而影响患者的日常生活。HCM还与房颤、心力衰竭和心源性猝死的风险增加有关。

Mavacamten化学结构式(图片来源：chemsrc.com)

Mavacamten是一种潜在的口服心肌肌球蛋白变构调节剂，用于治疗心脏过度收缩和舒张充盈受损的疾病。Mavacamten可以通过抑制过度肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥的形成来降低心肌收缩力，从而导致心肌过度收缩、左心室肥大和顺应性降低。在临床和临床前研究中，mavacamten持续显示其可降低心壁应力，缓解过度的心肌收缩，增加舒张顺应性。

Mavacamten最初用于治疗症状性oHCM。基于其作用机制和治疗活性的证据，mavacamten也正在进行临床研究，以治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病(HCM)和射血分数保持不变的心力衰竭(HFpEF)。

Mavacamten由MyoKardia公司(现为百时美施贵宝的全资子公司)开发。2020年8月，联拓生物获得大中华区、泰国和新加坡的mavacamten研发和商业化许可。2020年10月，百时美施贵宝以131亿美元现金收购MyoKardia。

目前，mavacamten的上市申请正在接受美国和欧洲监管机构的审查：用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。如果获得批准，mavacamten将成为第一个治疗oHCM的心肌肌球蛋白抑制剂。此前，美国已经授予mavacamten oHCM“突破性治疗认证(BTD)”。

值得一提的是，就在不久前，联拓生物宣布，中国国家医药产品监督管理局(NMPA)药物审评中心(CDE)授予mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的“突破性治疗药物”认证。目前，估计我国约有110万-280万肥厚型心肌病患者，除了有限的症状缓解治疗方法外，没有有效的药物治疗选择。在全球3期，mavacamten显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。目前，联拓生物正在中国oHCM患者中进行三期注册研究。

“突破性治疗药物”的认证和mavacamten在美国和欧洲的上市申请是基于全球探索者-HCM测试第三阶段的结果。该试验在具有纽约心脏协会NYHA分级的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者中进行，并将mavacamten与安慰剂进行比较。在该实验中，mavacamten达到了所有具有显著统计学意义的主要和次要终点，并证明了在功能状态、症状和生活质量方面存在临床改善。(100yiyao.com 100医疗网)

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