脂肪间充质干细胞药物！五天芦荟凝胶对克罗恩病患者复杂肛周瘘疗效显著:临床缓解率65%！

来源：原网站2022-02-21 02:28

Alofisel是一种扩展的间充质干细胞疗法，来源于人类同种异体脂肪。

2022年2月20日/Bion/-武田制药有限公司最近公布了关于使用同种异体脂肪来源的间充质干细胞产品Alofisel(darvadstrocel)治疗克罗恩病(CD)患者复杂肛周瘘(CPF)的Inspire研究的第一个6个月中期分析结果。这是第一项观察性、多中心、上市后、开放入院研究(EUPAS24267)，旨在评估Alofisel在CD患者CPF治疗中的实际疗效和安全性。结果显示，在两个队列中，65%的患者在治疗后6个月时获得临床缓解。

复杂性肛周瘘是克罗恩病(CD)的一种疼痛、致残且通常令人尴尬的并发症，非常难以治疗。虽然取得了进展，但许多患者在治疗后复发，瘘管无法闭合。从INSPIRE研究中获得的这些有希望的初步结果建立了关于Alofisel作为该领域治疗方案的知识。

截至2021年9月，230名患者参加了该研究。所有治疗(AT)队列包括研究中接受Alofisel治疗的所有患者；方案治疗(PP)队列包括研究中根据方案建议接受Alofisel治疗的所有患者。

AT队列中有138名患者，PP队列中有120名患者在治疗后6个月，66%的AT患者(92/138)和58%的PP患者(69/120)完成了6个月的随访。在这些患者中，AT队列中85%(78/92)的患者和PP队列中100%(69/69)的患者在6个月随访时有临床结果数据。

数据显示，at队列中73%(57/78)的患者和PP队列中74%(51/69)的患者观察到临床反应。此外，两个队列中65%的患者观察到临床缓解(队列：51/78；PP排队：45/69)。根据Harvey-Bradshaw指数，治疗后CD活性变化不大。在有完整治疗数据的205名患者中，20%(41/205)有一个或多个不良事件，9.3%(19/205)有一个或多个严重不良事件。没有异位组织形成和死亡的报告。

胃肠道罕见疾病(GI)全球品牌医疗事务高级总监Elisabeth Genestin表示：“我们非常高兴地公布真实世界多中心INSPIRE研究的首份中期分析结果。这些结果与关键的3期Harvey-CD研究的疗效和安全性一致。INSPIRE研究的目的是让更多患者参与进来，以促进对大型多中心异质患者群体的疾病表现、患者特征、护理模式和临床结果的更好理解。随着研究的进展，我们期待与社区分享更多的数据和观点。”

Harvey-CD是一项随机、双盲、对照、3期试验，该试验评估了Alofisel在212名患有非活动/轻度活动管腔CD的成人患者中治疗复杂肛周瘘(CPF)的疗效和安全性。与对照组相比，Alofisel组在24周随访中达到复合缓解主要终点的患者比例显著增加(51.5% vs 35.6%；差异=15.8%；97.5% ci :0.5-31.2；P=0.021)，持续52周(56.3% vs 38.6%；差异=17.7%；95% ci :4.2-31.2；P=0.01)。Alofisel在52周的治疗中耐受性良好。对照组的安全性与阿洛非塞尔组相似。

克罗恩病是一种慢性胃肠道炎症性疾病。复杂性肛周瘘(CPF)是该病可能的并发症，可导致肛周肿痛、脓液排出、感染和大便失禁，严重影响患者的生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择有限。

Alofisel适用于不活动或轻度活动的鲁米诺CD成年患者的CPF。Alofisel是一种局部注射的同种异体脂肪源性混悬液，是从人体脂肪组织中分离出来的脂肪源性(ASC)并在体外培养扩增。ASC分泌的细胞因子可以调节免疫系统和抑制炎症，因此被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。

2018年3月，Alofisel成为首个获得欧盟集中上市授权批准的同种异体疗法。2019年，美国授予Alofisel高级治疗(RMAT)资格，用于用CPF治疗成年CD患者。2021年9月，Alofisel成为日本批准的第一个人同种异体脂肪源的间充质扩大疗法。

Alofisel提供了一种潜在的细胞介导的闭合选择。在欧盟/欧洲经济区、以色列、瑞士和英国，Alofisel已被批准作为一种复杂的肛周瘘(CPF ),用于患有非活动性/轻度活动性管腔CD的成年患者，其瘘对至少一种常规或生物制剂的反应不足。在日本，Alofisel被批准用于对至少一种现有疗法没有足够反应的非活动期或轻度活动期鲁米诺CD患者的CPF。(100yiyao.com 100医疗网)

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