BCMA汽车

来源：原网站2022-03-03 01:19

Carvykti是国内首个自主研发并获批海外市场的细胞疗法。

多发性骨髓瘤(图片来自：cancer.gov)

2022年3月2日/Bion/-联想生物科技和让桑制药公司，合作伙伴强生公司的子公司；强生(JNJ)公司近日联合宣布，由联想生物技术公司自主研发的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)将用于治疗ciltacabtagene autoleucel(英文商品名：Carvykti，通用名：Citacabtagene，Cilta-cel)已获美国美国食品药品监督管理局()批准，用于治疗过去接受过四种或四种以上治疗(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。

值得一提的是，Carvykti是国内首个自主研发的细胞疗法，并获准在海外上市。Carvykti是一种CAR-T细胞疗法，采用两种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的单结构域抗体。一次性输注给药，推荐剂量为每公斤体重0.5-1.010E6 CAR-T细胞。在关键的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者获得了早期、深度和持久的缓解，总缓解率(ORR)高达98% (95% CI: 92.7-99.7)，78%的患者获得了严格完全缓解(sCR，95% CI: 68.8-86.1)。在中位数为18个月的随访期间，中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月(95%CI:21.8-不可预测[NE])。

Carvykti是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，利用CAR的转基因来修饰患者自身的T细胞，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达在恶性多发性骨髓瘤的B细胞、晚期B细胞和浆细胞表面。Carvykti的CAR蛋白有两种针对单结构域抗体的BCMA，对BCMA表达细胞有很高的亲和力。CAR与BCMA表达细胞结合后，可以促进T细胞的活化和扩增，进而清除靶细胞。

2017年12月，詹森与联想生物签署了全球独家许可和合作协议，对cilta-cel进行研发和商业化。2021年4月，联想生物宣布将向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请，寻求批准cilta-cel用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。2019年12月，cilta-cel获得美国突破疗法认证(BTD)；2020年8月，cilta-cel被列入中国“突破性治疗药物”。在美国和欧盟，cilta-cel已获得孤儿药资格(ODD)。

多发性骨髓瘤细胞表面的有效生物治疗靶点(图片来自文献：PMID:30545798)

多发性骨髓瘤是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液系统恶性肿瘤。近年来，虽然在化疗、蛋白酶体抑制剂、反应停衍生物、CD38靶向抗体等方面取得了很大进展，但几乎所有患者最终都会复发。因此，迫切需要新的治疗方案。预计2027年MM市场规模将达到290亿美元。

B细胞成熟抗原(BCMA)是一种极其重要的B细胞，广泛存在于MM细胞表面。近年来，它已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的非常受欢迎的免疫治疗靶点。目前针对BCMA开发的免疫疗法有20多种，主要分为三大类：嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T，以百时美施贵宝/蓝鸟生物为代表)、双特异性抗体(以BsAb为代表，以安进为代表)和抗体-药物偶联物(以ADC为代表)。

2020年8月，(GSK)BCMA靶向抗体药物缀合物(ADC)blen rep(Belantamab Mafodotin，GSK2857916)获得美国和欧盟批准，成为全球首个BCMA靶向疗法：用于已接受各种疗法(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体)的复发性或难治性多发性骨髓瘤(R/R)

2021年3月，百时美施贵宝(BMS)BCMA靶向CAR-T细胞疗法Abecma(idecabtagene vicleucel，ide-cel)获得美国批准，成为首个全球批准的BCMA CAR-T细胞疗法：用于治疗过去接受过四种或四种以上疗法(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体)的R/R MM成年患者。关键2期KarMMa研究的数据显示，总缓解率(ORR)为72%，严格完全缓解率(sCR)为28%，缓解持续时间(DoR)的中位数为11个月，sCR患者的DoR中位数为19个月。(100yiyao.com 100医疗网)

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