吉星宣布完成aficamten3三期临床试验中国队列的首个患者招募

来源：济兴药业2022-08-26 11:01

中国队列是全球多中心3期临床试验红杉HCM的一部分，该试验旨在开发肥厚型心肌病潜在的新一代治疗方案。

2022年8月26日，中国上海——致力于为患有严重危及生命疾病的患者提供创新药物的生物制药公司——济星药业股份有限公司(以下简称济星)今天宣布，其用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的aficamten(CK-3773274片)III期临床试验中国队列已于近日在首都医科大学附属北京安贞医院完成首批患者招募。该试验目前正在全国16家医院进行，旨在评价aficamten治疗oHCM的疗效和安全性，并为该产品在中国的上市应用提供依据。中国的这个队列是aficamten的全球多中心临床试验红杉HCM的一部分。细胞动力学负责中国境外的试验。

由Cytokinetics公司开发的Aficamten是一种潜在的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗肥厚型心肌病(HCM)。Aficamten减少每个心动周期中产生肌球蛋白的活跃横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩(HCM)。美国美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家医疗产品管理局授予aficamten the突破性药物鉴定。

肥厚型心肌病(HCM)是一种常见的遗传性心脏病。现有的药物治疗是在经验治疗的基础上推荐的，但不是针对HCM的根本病理机制，即心肌过度收缩。Aficamten全球期临床试验中国队列首席研究员、中华医学会心血管学分会候任主任委员、国家心血管疾病临床医学研究中心主任、首都医科大学附属北京安贞医院心脏病中心主任马常胜教授说。我们相信aficamten这种心肌肌球蛋白抑制剂具有显著改善oHCM治疗状况的潜力，必将给患者带来临床利益。作为全球多中心III期研究的参与者，中国队列的研究数据也将推动aficamten的创新研究进展。

目前，国内尚无针对oHCM基本病理生理机制的批准治疗药物。我们正在与Cytokinetics合作开展红杉-HCM全球3期临床试验的中国队列，以便尽快将aficamten这一潜在的新药带给中国患者。济星心血管首席医疗官李源博士表示，中国拥有世界上最大的心血管疾病患者群体，以及巨大的未满足的治疗需求。吉星在心血管领域建立了坚实的产品管道，包括三个临床后期产品和六个适应症。我们致力于与医学界紧密合作，让创新产品尽快惠及中国患者。

红杉-HCM是红杉-HCM的阳性结果，这是基于细胞动力学的aficamten的2期临床试验。与安慰剂相比，在AFICAMTEN治疗10周后，平均静息左心室流出道压力梯度(LVOT-G)和valsalva动作后的平均LVOT-G均低于基线，并且没有中断或停止治疗，也没有与治疗相关的严重不良事件。

关于肥厚型心肌病(HCM)

肥厚型心肌病(HCM)是最常见的遗传性心血管疾病，在中国的患病率为800/10万。据估计，中国有超过100万成年HCM患者。HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、晕厥/先兆晕厥和运动能力受限。HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。大多数疾病相关的死亡可归因于心脏性猝死、心力衰竭和栓塞。心源性猝死常见于10 ~ 35岁的年轻患者，心力衰竭死亡多发生在中年患者，HCM相关房颤引起的卒中更常见于老年患者。HCM患者在医院的年死亡率为2% ~ 4%。

目前，中国还没有直接针对HCM的批准药物。推荐的药物治疗是在经验治疗的基础上推荐的，主要包括受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫卓和普罗帕酮。但这些药物并非针对HCM的根本病理机制，即心肌过度收缩，通常不能阻止病情进展，且有明显的不良反应。普罗帕酮尚未在中国上市。对于那些静息或兴奋时LVOT-G 50mmHg的oHCM患者，伴有严重症状且药物治疗无效者，进行室间隔减容治疗(如室间隔心肌切除术和经皮酒精消融术。隔膜)可能是有效的。然而，这些侵入性操作具有一定的风险，并且它们的成功取决于操作者的经验，因此它们在中国没有被广泛使用。

关于aficamten

Aficamten是一种正在研究中的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。通过综合化学优化，提高药物的治疗指数和药代动力学特征，Aficamten可以成为潜在的新一代心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten减少每个心动周期中产生肌球蛋白的活跃横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩(HCM)。在临床前模型中，aficamten在独特的选择性变构结合位点直接与心肌肌球蛋白结合，以降低心肌收缩性，从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。Aficamten的新药开发项目旨在评估其在提高运动能力、缓解疾病症状以及对HCM患者心脏结构和功能的长期影响方面的治疗潜力。

2020年7月，吉星与Cytokinetics，Incorporated(总部位于美国加州的生物技术公司，处于新药研发后期)签署许可合作协议。根据协议，c

ytokinetics授予箕星在大中华地区开发和商业化aficamten（之前称之为CK-274）的独家许可。

关于SEQUOIA-HCM

SEQUOIA-HCM是一项在oHCM患者中进行的随机、安慰剂对照、双盲的全球多中心3期临床试验，旨在评估aficamten在为期24周治疗中的疗效。研究主要目的是通过从基线至第24周心肺运动试验（CPET）测定的最大摄氧量（pVO2）变化以评价aficamten对症状性oHCM患者运动能力的影响。次要终点包括从基线至第12周和第24周堪萨斯城心肌病调查问卷-临床综合评分（KCCQ CSS）的变化，纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善 1级的患者比例，Valsalva动作后左室流出道压力阶差（LVOT-G）的变化，Valsalva动作后LVOT-G 30 mmHg的患者比例以及CPET期间总工作负荷的变化。SEQUOIA-HCM 预计将入组包括中国患者在内的共270 名患者，患者在接受标准治疗之外，将以1:1的比例随机接受aficamten或安慰剂治疗。

关于箕星

箕星是一家总部位于中国上海的生物制药公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康疾病的中国患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，与全球多家生物技术公司开展合作，通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管和眼科疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为大中华地区的患者群体带来持久而深远的影响。更多信息请访问：。

关于Cytokinetics

Cytokinetics是一家处于新药研发后期阶段的生物制药公司，致力于同类首创肌肉激活剂和新一代肌肉抑制剂的发现、开发和商业化，为肌肉性能受损的进行性衰弱疾病患者提供潜在治疗选择。作为肌肉生物学和肌肉运动力学领域的领军者，Cytokinetics目前正在开发小分子候选药物，此类药物专门设计用于影响肌肉的功能和收缩力。在一项针对心力衰竭患者的大型国际3期临床试验GALACTIC-HF取得积极结果后，Cytokinetics已为其新型心肌激活剂omecamtiv mecarbil的潜在商业化做好准备。Cytokinetics 还在开发新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten，开展aficamten 在症状性梗阻性HCM患者中的3 期临床试验SEQUOIA-HCM。2期临床试验REDWOOD-HCM的队列4还在评估aficamten对非梗阻性HCM 的治疗。Cytokinetics还拥有另一款在研药物reldesemtiv，这是一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂，目前正在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中进行3期临床试验COURAGE-ALS。Cytokinetics延续其在肌肉生物学及相关药理学领域20多年来的开拓创新历史，始终专注于肌肉功能障碍和肌无力疾病。更多信息请访问：。

参考文献

中国医师协会心力衰竭专业委员会, 中华心力衰竭和心肌病杂志编辑委员会. 中国肥厚型心肌病管理指南2017. 中华心力衰竭和心肌病杂志. 2017; 1(2): 65-86. 中华医学会心血管病学分会中国成人肥厚型心肌病与治疗指南编写组, 中华心血管病杂志编辑委员会. 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南. 中华心血管病杂志. 2017;45(12): 1015-1031. Ommen SR et al. 2020 AHA/ACC Guideline for the Diagnosis and Treatment of Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy. Circulation. 2020 Dec 22;142(25):e533-e557. Cytokinetics官网.

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