临床医学杂志:一种新的基因疗法有望治疗年龄相关性黄斑变性

来源：100医疗网原创2022-08-30 10336057

年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种进行性眼病，影响多达10%的65岁以上成年人。

年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种进行性眼病，影响多达10%的65岁以上成年人。它也是这个年龄段的人严重视力障碍和失明的主要原因。

在一项新的研究中，来自爱尔兰都柏林三一学院的研究人员开发了一种新的基因疗法，这种疗法展示了治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的前景。相关研究成果于2022年8月21日在线发表在《临床与转化医学》杂志上。这篇论文的标题是AAV介导的基因疗法改善线粒体功能，为年龄相关性黄斑变性模型提供益处。

干性AMD病例约占所有AMD病例的85% ~ 90%。目前，没有治疗方法或疾病进展，这突出了针对这种使人衰弱的疾病开发治疗方案的必要性。在成人中，许多衰老疾病，包括AMD，都被发现线粒体功能有缺陷。

这些作者开发了一种新的基因疗法(orphNdi1)，这是第一种直接针对AMD功能障碍细胞中线粒体功能的疗法。线粒体被称为细胞的能量工厂，因为它产生能量，但在干性AMD中其性能大大降低，这与视力的恶化有关。

这种新的基因疗法巧妙地利用病毒进入受AMD影响的细胞，并提供所需的遗传密码，从而为衰竭的线粒体提供生命线，使其能够产生额外的能量，继续发挥支持视力的功能。这种基因疗法已经在各种干燥的AMD模型中显示出其益处，这带来了有一天它将成为一种可以帮助全世界数百万人的疗法的希望。

论文的共同作者，都柏林三一学院的简法勒教授说，重要的是，这项研究在AMD模型中提供了第一个证据，即直接调节眼睛细胞的生物能可以提供益处，并改善干性AMD的视觉功能。在这样做的时候，该研究强调了线粒体，眼细胞的能量工厂，是干性AMD的关键目标。

拯救被NaIO3攻击的ARPE19细胞。图片来自临床和转化医学，2022，doi:10.1002/ctm2.952。

论文作者、都柏林三一学院遗传和微生物学学院研究员索菲亚米林顿-沃德博士(Sophia Millington-Ward)表示，我们探索的这种靶向细胞能量或线粒体功能的新基因疗法在测试的模型系统中继续提供益处。许多视网膜细胞对于视觉是必不可少的。与大多数其他细胞相比，它们需要特别高的能量水平，这使它们特别容易受到线粒体功能障碍的影响。我们正在开发的基因疗法直接针对线粒体功能，增加视网膜中的能量产生水平，从而在干性AMD的疾病模型中产生更好的视觉功能。

尽管在将其作为一种治疗方法提供给患者之前，仍有进一步的研究工作要做，但这些结果给了我们希望，我们越来越接近解决这种具有挑战性和令人衰弱的疾病。(100yiyao.com)

参考资料：

索菲亚米林顿-沃德等人。临床和转化医学，2022，doi:10.1002/ctm2.952。

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