艾滋病基因疗法首次开始人体试验！有望实现“一次治疗 终身治愈”

来源：生物探索2022-10-07 1:31

艾滋病的医学名称为“获得性免疫缺陷综合征”，英文缩写为“AIDS”，是由人类感染人类免疫缺陷病毒(HIV)引起的。截至目前，在

艾滋病的医学名称为获得性免疫缺陷综合征，缩写为AIDS，是由人类感染人类免疫缺陷病毒(HIV)引起的。迄今为止，全世界仍然缺乏治愈艾滋病的有效药物。对于这种疾病，目前的治疗目标是最大限度和永久性地降低病毒载量，获得免疫功能重建和维持免疫功能，提高感染率，降低与HIV相关的发病率和死亡率。

目前，抗逆转录病毒疗法(ART)主要用于治疗HIV和预防艾滋病的发病。这种方法可以将患者血液中的病毒载量保持在非常低的水平，从而保持免疫系统的正常功能，并显著降低病毒传播的风险。虽然ART是有效的，但即使长期使用ART，也不能完全从患者体内消除HIV。另外，ART也会有副作用，所以需要探索有效的治愈方法。

最近，在CRISPR细胞和基因治疗领域的令人兴奋的发展中，基于CRISPR的HIV治愈疗法被应用于临床试验。这个消息无疑是振奋人心的。如果临床试验结果良好，意味着艾滋病可能一次治疗，终身治愈，这个困扰全世界科学家的难题自然会迎刃而解。

EBT-101是首个针对人类整合病毒的CRISPR疗法，凸显了CRISPR通过单一疗法治愈感染性疾病的潜力。在这项试验中，突破性的基因编辑疗法EBT-101首次应用于艾滋病病毒感染者。这种治疗由腺相关病毒载体CRISPR-Cas9进行基因编辑。它是天普大学路易斯卡茨医学院和切除生物疗法有限公司的研究人员合作的结果，这种疗法使用多个针对艾滋病病毒基因组不同区域的单向RNA，从人体细胞的基因组中切割艾滋病病毒DNA，从而消除病毒逃逸的机会。重要的是，由于靶向病毒DNA而不是人类基因，很少有可能发生脱靶编辑的位点。

EBT-101正处于I/II期临床试验阶段。第一批接受单剂量静脉输注EBT-101的患者正在接受观察，研究人员正在观察其安全性和有效性。如果一次性治疗能够达到预期效果，患者将不再需要接受抗逆转录病毒治疗。

该I/II期试验是非盲、序贯队列、单剂量递增研究。招募了9名HIV感染受试者，在给药12周后，评估受试者是否符合停止ART治疗的标准。48周后，所有受试者将被纳入长期随访计划进行长达15年的监测。

研究人员说：全球有近4000万人受到艾滋病毒的影响，在发现艾滋病毒40多年后，仍然没有有效的治疗方法。EBT-101可以通过清除细胞中的病毒DNA，从而根除病毒感染，解决艾滋病患者长期得不到满足的需求。从细胞基因组中去除HIV DNA对于治疗非常重要。该病毒长期驻留在组织的病毒库中，避开免疫系统和抗逆转录病毒治疗。

Katz医学院和FACS的临时院长Amy Goldberger医学博士说：EBT-101疗法的I/II期临床试验的正式启动为我们创造潜在的艾滋病治疗方法迈出了极其重要的一步。

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