礼来公司收购基因治疗公司阿库斯 其股价上涨86%

来源：医学魔方2022-10-19 17:59

据报道，OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因，全球估计有20万人患有遗传性听力损失。AK-OTOF是一种治疗由OTOF基因突变引起的听力损失的基因疗法。

10月18日，礼来和阿库斯联合宣布达成最终合并协议。根据协议条款，礼来将以12.50美元/股(总计约4.87亿美元)的价格收购阿库奥斯，外加不超过每股3.00美元的或有价值权利(CVR)。该交易将于2022年第四季度完成。

关于CVR部分，CVR持有者将有权获得以下预期付款：

(I)1.00美元现金，并且第5名受试者将在2024年12月31日之前登记入该组用于AK-OTOF的I期或I/II期试验；

(ii)1.00美元现金，并且第5名受试者在2026年12月31日之前接受了来自阿库斯的基因治疗(不包括AK-OTOF和AK-antiVEGF ),用于第二种单一基因型感音神经性听力损失适应症；

(III)1.00美元现金，前提是在2026年12月31日之前，(a)针对单一基因型感音神经性听力损失，在III期试验中对第一位受试者进行Akouos基因治疗(不包括AK-anti EGF)；或(b)获得美国对此类产品的批准。否则，它的价值将每月减少约4.2美分，直到2028年12月1日(CVR到期)。

受此消息影响，阿库斯股价上涨86%。

阿库斯是一家成立于2016年的基因医学公司，致力于为全球失能性听力损失患者开发基因疗法，以恢复、改善和维持高灵敏度、高清晰度的生理听力。该公司的精准遗传医学平台结合了专有的腺相关病毒(AAV)载体库和新颖的递送方法，专注于开发针对感音神经性耳聋的精准治疗。

阿库斯公司有三种产品正在开发中，其中主要的候选产品是AK-OTOF。

据报道，OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因，全球估计有20万人患有遗传性听力损失。AK-OTOF是一种治疗由OTOF基因突变引起的听力损失的基因疗法。2021年4月，该产品被FDA认定为孤儿药和罕见儿科疾病(RPDDD)。今年9月，FDA批准了AK-OTOF治疗听力损失的I/II期临床试验申请。

AK-OTOF使用腺相关病毒(AAV)载体将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗毛细胞，旨在通过促进耳蜗受影响细胞中正常功能性耳铁蛋白的表达，恢复OTOF基因突变导致的感音神经性听力损失。

礼来遗传医学研究所高级副总裁兼联合主任安德鲁c亚当斯博士说：我们很荣幸与阿库斯的人才团队合作，他们在治疗听力损失的科学方面开辟了新天地。我们相信，凭借礼来公司的资源、全球影响力和不断提高的基因治疗能力，我们可以帮助阿库奥斯实现其为所有人提供健康听力的使命。

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