罕见肝病新药！欧盟CHMP建议批准Livmarli用于治疗与阿拉吉勒综合征相关的胆汁淤积性瘙痒(ALGS)！

来源：100医疗网原创2022-10-20 16336004

Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药物是一种口服钠依赖性末端回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，可导致更多胆汁酸从粪便中排出，并减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

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2022年10月20日/100医疗网BIOON/- Mirum Pharma是一家生物制药公司，致力于开发治疗罕见肝病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已发表积极的审查意见，建议批准Livmarli(maralixibat)口服液：该药每日口服一次，用于治疗2个月以上阿拉吉勒综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。欧盟委员会(EC)将审查CHMP的意见，并预计在未来2个月内做出最终审查决定。

此外，Mirum还宣布其合作伙伴Neopharm获得了以色列卫生部的上市授权：批准Livmarli用于治疗1岁ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。这一批准是Livmarli在全球范围内获得的第二个监管批准，也是美国以外市场获得的第一个监管批准。

2021年9月，Livmarli已获美国FDA批准：用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。值得一提的是，Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，这将为ALGS的治疗模式带来有意义的改变。

ALGS是一种罕见的破坏性遗传性肝病，世界上每30，000人中就有一人受其影响。ALGS是由胆管异常引起的，胆管异常可导致进行性肝病。胆管异常或狭窄会导致胆汁淤积，胆汁酸积聚在肝脏，导致炎症和肝损伤，使肝脏无法正常工作。ALGS胆汁淤积与皮肤瘙痒有关。瘙痒是与ALGS相关的最常见和最严重的症状之一，也是ALGS患者接受肝移植最常见的指征之一。

Livmarli口服液的活性药物成分是maralixibat，它是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白(ibat)抑制剂，吸收最小。ALGS是一种罕见的肝病，没有公认的治疗方法，因此有一个重大和紧迫的医疗需求未得到满足。Livmarli上市的批准为这种毁灭性的疾病带来了历史上第一个药物治疗选择，这将提供一个有意义的治疗方案，并最终减少肝移植的需要。

欧盟对CHMP的正面审查意见是基于关键标志性研究的数据，包括Livmarli临床项目5年以上的数据，共同构成了Livmarli治疗ALGS患者的有力证据体。根据ICONIC的数据，与安慰剂相比，使用Livmarli治疗的患者瘙痒症状在统计学上和临床上都有显著减少(平均差异：-1.4分，p 0.0001)，血清胆汁酸也有显著减少，这两种情况在数年的治疗中一直保持不变。CHMP建议的标签还包括降低黄色瘤的严重程度。

maralixibat的作用机理和化学结构式(图片来源：drugfuture.com)

Maralixibat是一种新型的、吸收最少的回肠胆汁酸转运体(ibat)口服抑制剂，正在对几种罕见的胆汁淤积性肝病进行评估。Maralixibat可以抑制顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)，导致更多的胆汁酸被排泄到粪便中，导致全身胆汁酸水平下降，从而潜在地减少胆汁酸介导的肝损伤和相关影响及并发症。

阿拉吉勒综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，由胆管异常(狭窄、畸形、数量减少)引起，导致胆汁在肝脏积聚，最终发展为肝脏疾病。据估计，ALGS的发病率为每三万人中有一人。在ALGS患者中，多个器官系统可能会受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。

胆汁酸的积累阻碍了肝脏清除血液中废物的正常工作。根据最近的报道，60%-75%的ALGS患者在成年前接受了肝移植。ALGS肝损伤引起的体征和症状可能包括黄疸(皮肤变黄)、黄瘤(皮下胆固醇沉积变形)和瘙痒。ALGS患者经历的瘙痒是所有慢性肝病中最严重的，大多数受影响的儿童在3岁时出现。

除了ALGS，maralixibat还处于治疗其他罕见胆汁淤积性肝病的临床开发后期，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁。之前，美国f

DA已授予了maralixibat治疗这3种疾病的突破性疗法认定（BTD）和孤儿药资格（ODD）。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Mirum Pharmaceuticals Announces Positive CHMP Opinion for LIVMARLI (maralixibat) Oral Solution for Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome Two Months of Age and Older

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