两家公司竞争首个糖尿病基因疗法

Genprex专注于开发治疗癌症和糖尿病疗法，总部位于Texas。目前该公司管线包括Reqorsa、GPX-002和GPX-003。Reqorsa在寻找癌症适应症的I期临床试验阶段，GPX-002和GPX-003（T2D）正在进行糖尿病的临床前试验，其中GPX-002针对T1D, GPX-003针对2型糖尿病(T2D)。

图1:GPX-002的工作原理

GPX-002使用一种新颖的输注方式（见图1）：通过内窥镜应用AAV载体将Pdx1和MafA基因传递到胰腺。这两个基因表达的蛋白可以将胰腺中的 细胞转化为功能性的 样细胞， 样细胞可以产生胰岛素，但与 细胞有明显区别，可以逃避人体的系统。GPX-002有可能为糖尿病患者提供长期的疗效，成为数百万T1D糖尿病患者的一种新的治疗选择，甚至可能实现T1D的最终治愈。

GPX-002已经在小鼠和非人类灵长类动物身上进行了体内试验。GPX-002可将糖尿病小鼠的血糖恢复至正常水平，并维持4月之久（相当于人类几十年）。非灵长动物（NHPs）实验结果显示（n=8），在注射streptozocin诱发糖尿病一个月后，经胰腺导管输注GPX-002治疗后，胰岛素需求降低(p 0.001)、C肽水平升高(p 0.05)、基因治疗3个月后葡萄糖耐量正常(p 0.05)，并与未治疗的糖尿病对照组相比，存在更多的胰岛素阳性细胞（基于免疫组化数据）。