《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化 |
基因编辑也基本覆盖了小鼠肺部的主要细胞,包括内皮细胞、上皮细胞、细胞和干细胞在内的多种细胞类型。
660天时,内皮细胞编辑率>93%,免疫细胞>23%、上皮细胞>48%。
而在干细胞中,以NGFR为标志物,编辑率在实验第2天达到28%,180天时升高至75%,660天时仍能维持在45%到70%;以KRT5为标志物,编辑率在第2天达到27%,120天达到峰值97%,660天时维持在45%到80%。
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