重磅：中国首个治疗成人库欣综合征的口服新药获批

来源：网络 2024-09-26 11:47

据国家药品监督管理局官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司，适锐飒

据国家药品监督局官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司，适锐飒 （磷酸奥唑司他片）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，获批时间为2024年9月19日，适用于治疗成人的库欣综合征[皮质醇增多症]。中国首个治疗成人库欣综合征的口服新药获批，填补了此类疾病国内药物治疗的空白。

库欣综合征，不易治更难

库欣综合征是由于多种病因引起肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇所产生的一组症候群，也称为内源性库欣综合征。高皮质醇血症作用于靶器官，引起向心性肥胖，，糖代谢异常，低钾血症和等并发症。

库欣综合征非常罕见，据国外文献报道，年发病率约为2-3/百万人，患病率约为40/百万人。其典型的疾病表现为满月脸，水牛背，多血质面容，皮肤变薄，容易淤青，近端肌无力等症状，主要原因是和长期高皮质醇血症有关。

除此以外，长期高皮质类固醇水平会导致血压升高（高血压）、骨脆弱（）和抗感染能力下降等情况出现。

在女性患者中，通常会出现月经周期紊乱。有些患者肾上腺还会生成大量雄性激素（睾酮和类似激素），导致女性面部和躯体毛发增多，并出现秃顶。

如果不进行治疗，库欣综合征会使疾病负担加重，研究表明，患者死亡风险增加3-5倍。另外该疾病多器官的并发症经过治疗虽然可以得到改善，但部分会持续存在，严重影响患者的。

库欣综合征的治疗目的为治疗原发病、实现⽪质醇⽔平正常化、缓解患者体征和临床症状，治疗相关系统的并发症、提高生活质量。对分泌ACTH的垂体腺瘤和异位瘤都有较好的治疗效果，但手术有一些并发症，同时术后也有一部分的患者会复发。所以药物治疗也是非常重要的手段。

适锐飒 ，开启药物治疗新时代

本次获批的适锐飒 （磷酸奥唑司他片）是一种针对11 -羟化酶的强效可逆性口服抑制剂，11 -羟化酶可催化肾上腺皮质中皮质醇合成的最后一步。在两项III期多中心研究（LINC3 和LINC4）中评价了磷酸奥唑司他在内源性库欣病成人患者中的有效性和安全性。

LINC3 是一项III期、国际多中心、双盲、随机停药研究，137例患者经过为期 24 周的开放标签单臂治疗期后，对于第 24 周时平均 24 h UFC 水平在正常值上限以内，且在第 12 周后药物剂量未上调的患者进入一个为期8周的双盲随机停药期（26-34周）。第34周随机撤药期结束时，磷酸奥唑司他组的患者中有86.1%患者UFC维持皮质醇水平正常，研究达到了主要有效性终点，磷酸奥唑司他组维持正常mUFC的患者比例显著多于安慰剂组（p＜0.001）。

LINC4 是另一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，是在库欣病患者中开展的比较磷酸奥唑司他与安慰剂有效性的随机双盲阶段（12 周）以及随后开放标签阶段的。研究结果显示，经12周治疗后，磷酸奥唑司他组UFC正常化的患者比例（77.1%）显著高于安慰剂组（8%）。12周后所有患者均接受磷酸奥唑司他直到第48周，第48周时总缓解率为79.5% 。

适锐飒 不但能够快速降低平均尿游离皮质醇，并长期维持正常水平，还能改善合并症且耐受性总体良好，不良反应可控可管理。加上口服用药的便捷性，在控制皮质醇水平的同时提升患者生活质量。尤其是对于那些无法耐受手术、手术后复发或手术未缓解的成人库欣综合征患者来说，无疑是个理想选择。

据了解，适锐飒 （磷酸奥唑司他片）于2020年在欧盟获得批准用于治疗成人的内源性库欣综合征，随后在美国，日本等37个国家和地区上市。如今，作为国内首个治疗成人库欣综合征的皮质醇合成抑制剂，适锐飒 的获批上市将满足国内库欣综合征患者的用药需求，打破无药可用的困境，更好的服务于国内患者。

对此，北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授认为: 库欣综合征患者由于合并症、死亡率增加和健康相关生存质量(HRQoL)下降而承受了很大的负担，目前中国尚无已获批上市药物。磷酸奥唑司他片的获批为患者提供了药物治疗的选择，该药物的有效性，快速的起效时间，以及良好安全性，可以填补目前中国患者的治疗空白，极大减轻临床负担，使中国库欣综合征患者获益！

复旦大学附属华山医院内分泌科主任李益明教授也谈到：皮质醇增多症病因复杂，手术仍然是主要的治疗方法。但有很多患者，因为不能手术和手术切除不完全，就需要药物治疗。而目前相应治疗药物的可及性、疗效和安全性均有待于提高。奥唑司他的获批，为临床提供了一个新的高效治疗药物，将显著改善皮质醇增多症患者用药困境，改善他们的预后。

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