Science：利用Perturb

来源：100医药网 2025-04-08 10:14

这种新的Perturb-multiome方法使得研究人员能够系统地揭示数千种转录因子变体如何影响血细胞生成和疾病风险，为寻找更多针对血液疾病的新型靶向疗法创造了机会。

在一项新的研究中，来自丹娜法伯癌症研究院和波士顿儿童癌症与血液疾病中心的一个研究团队确定了一种新的方法来理解某些称为转录因子的蛋白质如何决定哪些基因程序将驱动血细胞生长和成熟。相关研究结果发表在Science杂志上。

这种称为Perturb-multiome的方法使用CRISPR一次敲除许多血细胞中单个转录因子的功能。然后，研究团队对每个细胞进行单细胞分析，以测量这种基因编辑的效果，包括确定哪些基因开启或关闭，哪些基因是可访问的（基于表观遗传标记）。他们将该工具应用于未成熟的血细胞，以识别重要的转录因子和编码它们的DNA区域，其中这些转录因子和DNA区域强烈影响血细胞的发育。

他们发现，他们确定的许多对驱动血细胞生产很重要的DNA区域也是已知携带与血液疾病相关的突变的区域。他们确定为重要的DNA区域占基因组的不到0.3%，但它们解释了对血细胞特征和特化的不成比例的很大一部分遗传影响。

在早期的研究工作中，该团队和其他合作者使用全基因组关联研究来确定负责在出生后关闭胎儿血红蛋白的转录因子，为镰状细胞病和 地中海的基因治疗的开发奠定了基础。

这种新的Perturb-multiome方法使得研究人员能够系统地揭示数千种转录因子变体如何影响血细胞生成和疾病风险，为寻找更多针对血液疾病的新型靶向疗法创造了机会。（ 100yiyao.com）

参考资料：

Jorge Diego Martin-Rufino et al, , Science (2025). DOI: 10.1126/science.ads7951.

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