白血病治疗新曙光!Nature：科学家发现牛磺酸有望成为白血病治疗的新靶点

来源：100医药网 2025-05-18 09:21

来自罗切斯特大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种名为牛磺酸（Taurine）的非必需氨基酸或在白血病的发生和发展中扮演着关键角色。

在癌症研究领域，一直是科学家们关注的焦点之一，白血病是一种起源于骨髓的恶性血液疾病，以其复杂性和治疗难度而闻名。近年来，随着对白血病微环境研究的不断深入，科学家们逐渐揭开了其背后的秘密。

近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为 Taurine from tumour niche drives glycolysis to promote leukaemogenesis 的研究报告中，来自罗切斯特大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种名为牛磺酸（Taurine）的非必需氨基酸或在白血病的发生和发展中扮演着关键角色。

白血病是一种高度异质性的血液系统，其发病机制复杂，涉及多种基因突变和微环境因素。近年来，科学家们逐渐认识到肿瘤微环境（TME）在癌症发生、发展和逃逸中的重要作用。然而尽管在实体瘤中已有大量研究，但在白血病中，尤其是骨髓微环境中的动态变化及其对白血病（LSCs）的影响仍不清楚。

在这项开创性的研究中，研究者Jeevisha Bajaj博士等人通过单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术详细描绘了骨髓微环境在白血病进展过程中的动态变化。他们发现，牛磺酸的合成主要发生在骨髓微环境中的成骨系细胞中，并且随着白血病的进展，这些细胞中的牛磺酸合成显著增加。进一步的研究表明，牛磺酸通过其转运蛋白TAUT（由SLC6A6基因编码）进入白血病细胞从而促进白血病干细胞的生长和存活。

LSC特异性细胞表面受体的骨髓微环境配体

研究人员还发现，通过阻断牛磺酸的合成或其转运蛋白TAUT的功能，能显著抑制白血病的进展。在小鼠模型中，通过基因工具敲除CDO1（牛磺酸合成的关键酶）或TAUT就能显著延长小鼠的生存时间。更令人振奋的是，使用TAUT抑制剂处理人类白血病细胞样本也能显著减少白血病细胞的生长和克隆形成能力。这些实验结果为白血病治疗带来了新希望。

这项研究不仅揭示了牛磺酸在白血病中的重要作用，还为开发新的白血病治疗策略提供了潜在的靶点。目前，白血病的治疗主要依赖于化疗和，但这些方法往往伴随着严重的副作用，并且对一些耐药性白血病效果有限。牛磺酸转运蛋白TAUT的发现为开发新的治疗药物提供了新的方向。通过阻断TAUT的功能，研究人员就可以有效抑制白血病细胞的生长同时避免对正常细胞产生过多的副作用。

未来的研究中，科学家们计划在临床样本中检测牛磺酸的水平，以评估其作为生物标志物的潜力。这或许可以帮助医生们更早地诊断白血病，并监测治疗效果。尽管牛磺酸在能量饮料和化疗辅助补充剂中广泛存在，但这项研究提醒我们，在白血病患者中使用牛磺酸需要格外谨慎。高剂量的牛磺酸补充可能会促进白血病的生长，因此对于白血病患者来说，能量饮料中的牛磺酸可能是一把双刃剑。

综上，这项研究不仅为白血病的治疗带来了新的希望，也为癌症微环境研究领域提供了新的视角。随着对肿瘤微环境的深入了解，未来有望开发出更多针对微环境的治疗策略，从而更有效地对抗癌症！（100yiyao.com）

参考文献：

Sharma, S., Rodems, B.J., Baker, C.D.et al..Nature (2025). doi：10.1038/s41586-025-09018-7.

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